Seltene Krankheiten werden immer häufiger vorkommen. Das liegt auch an der Mobilität der Menschen. Der Unterschied zu vor 1.000 Jahren: Heute geht es sehr viel schneller.
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Bei Menschen, die an einer Seltenen Erkrankung leiden, vergehen einer aktuellen Umfrage zufolge vom ersten Auftreten der Symptome bis zu einer bestätigten Diagnose fast fünf Jahre. Zudem erhalten fast drei Viertel der Betroffenen zunächst eine Fehldiagnose.
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Die Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) beruht auf einer Ablagerung fehlgefalteter Transthyretin-Proteine im Myokard. Die RNA-Interferenz-Therapie Vutrisiran senkte in der Phase-III-Studie HELIOS-B Morbidität und Mortalität der Betroffenen.
Desmoid-Tumoren sind lokal aggressive Weichgewebetumoren, für die nun mit Nirogacestat seit Oktober 2025 eine oral einzunehmende Systemtherapie zur Verfügung steht. In Studien verringerte der Wirkstoff Progressionen, erhöhte die Ansprechrate, die körperliche Funktion sowie die Lebensqualität und reduzierte die Schmerzen.
Seit 50 Jahren zeichnet die Jung-Stiftung Forschung aus, die neue Wege in der Medizin eröffnet. Warum wissenschaftliche Freiheit eine zentrale Rolle spielt – und welche Arbeiten ausgezeichnet werden.
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Bei neuen Arzneimitteln im hausärztlichen Bereich passiere „extrem viel“, sagt vfa-Präsident Han Steutel. Er spricht über „Durchbrüche“ bei Typ-1-Diabetes und MASH und erklärt, warum ein schneller Zugang zu neuen Therapien in Deutschland nicht mehr so selbstverständlich ist.
Long-COVID und ME/CFS stellen Ärztinnen und Ärzte vor Rätsel. Für eine bessere Versorgung der Patienten setzten Forscher auf Wearables, KI und Cluster. Einige Ansätze wurde bei der Digital-Health-Messe DMEA vorgestellt.
Was bedeutet der Klimawandel für die menschliche Gesundheit? Welche Menschen sind besonders betroffen, wie können sie geschützt und auf Klimaextreme vorbereitet werden? Und was bedeutet das für Praxen und Kliniken?
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In Kooperation mit: Frankfurter Forum
Auf dem 30. Frankfurter Forum tauschten sich die Teilnehmenden zu Klima, Umwelt und Gesundheit aus. Hier gibt es eine Zusammenfassung der Veranstaltung.
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In Kooperation mit: Frankfurter Forum
Ziel des Frankfurter Forums ist es, zentrale Fragen in der Gesellschafts- und Gesundheitspolitik in Deutschland zu diskutieren. Im Vordergrund stehen mögliche Lösungsansätze.
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Bei Menschen, die an einer Seltenen Erkrankung leiden, vergehen einer aktuellen Umfrage zufolge vom ersten Auftreten der Symptome bis zu einer bestätigten Diagnose fast fünf Jahre. Zudem erhalten fast drei Viertel der Betroffenen zunächst eine Fehldiagnose.
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Die generalisierte Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene, chronische neuromuskuläre Autoimmunerkrankung. Jeweils gehäuft tritt die generalisierte MG bei jungen Frauen im Alter zwischen 15 und 30 Jahren oder bei Männern zwischen dem 60. und 75. Lebensjahr auf.
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In der Therapie kaum einer anderen seltenen Erkrankung wurden innerhalb weniger Jahre so große Fortschritte erzielt wie bei der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Dabei war besonders die EU-Zulassung der ersten oralen Therapie mit Risdiplam im Jahr 2021 richtungsweisend.
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Viele Patientinnen und Patienten mit Acne vulgaris beschäftigen sich intensiv mit ihrer Ernährung. Zwei Dermatologinnen haben sich die verfügbare Literatur zu dem Thema angesehen und versucht, die Fakten zu destillieren.
Neue Studiendaten werfen die Frage auf, ob die universelle Empfehlung für Betablocker nach einem Myokardinfarkt noch zeitgemäß ist. Zwei Ärzte beleuchten in einem Pro & Contra die aktuelle Studienlage und die Nutzen-Risiko-Abwägung.
Krebsfrüherkennungsuntersuchungen und die Kommunikation darüber sind oft ein zweischneidiges Schwert. Umso wichtiger ist es, Patienten so zu beraten, dass sie für sich eine passende Entscheidung treffen können. Ein fiktives Fallbeispiel.
Gut gerüstet für Notfälle bei Haus- und Heimbesuchen, aber nicht unnötig voll bepackt? Wie das gelingt und wie man kleines Packmaß erreicht, haben Münchener Kollegen erarbeitet. Ihre Empfehlungen und Tipps im Überblick.
Probiotika sind kein nutzloser Unsinn – aber weit entfernt von dem, was die Werbung verspricht. Es ist nur für eine Handvoll Beschwerden nachgewiesen, dass sie helfen. Welche Präparate nützen und was Patienten womöglich mehr hilft, um ihr Mikrobiom zu stärken.
International steigen die Darmkrebs-Neudiagnosen bei den unter 50-Jährigen, besonders in den USA. Aber auch in Deutschland wurde nun eine Zunahme verzeichnet – jedoch weitaus geringer. Braucht es eine Anpassung des Screeningalters?
