1. Startseite
  2. Medizin
  3. Krankheiten
  4. Seltene Erkrankungen

Verfügbarkeit von Orphan Drugs

Seltene Krankheiten: vfa fordert bessere Rahmenbedingungen für Diagnostik und Therapie

Forschende Pharma-Unternehmen wollen das Orphan Drug Privileg bei der Nutzenbewertung unbedingt erhalten. Ansonsten wären viele Orphan Drugs wohl von einer Marktrücknahme bedroht, zeigt eine Simulation.

Liebe Leserin, lieber Leser,

den vollständigen Beitrag können Sie lesen, sobald Sie sich eingeloggt haben.

Kostenlos registrieren »

Kennwort vergessen?
Ein anderes Problem beim Login?
Springer Medizin

Die Anmeldung ist mit wenigen Klicks erledigt und kostenlos.

Ihre Vorteile des kostenlosen Login:

  • Mehr Analysen, Hintergründe und Infografiken
  • Exklusive Interviews und Praxis-Tipps
  • Zugriff auf alle medizinischen Berichte und Kommentare

Registrieren können sich alle Gesundheitsberufe und Mitarbeiter der Gesundheitsbranche sowie Fachjournalisten. Bitte halten Sie für die Freischaltung einen entsprechenden Berufsnachweis bereit. Bei Fragen wenden Sie sich gerne an uns.
Mehr zum Thema
Sonderberichte zum Thema

Ist das AMNOG bereit für HIV-Innovationen?

Entsprechend dem Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) [1] sollen Nutzen und Wettbewerb den Preis eines Arzneimittels bestimmen. Der Nutzen einer neuen Therapie wird im Vergleich zu bisherigen Optionen bemessen, um einen Preisrahmen festzulegen.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Gilead Sciences GmbH, Martinsried
Arzneiforschung: Von Innovationen profitieren nicht nur Patienten, sondern immer auch die Gesellschaft als Ganzes.

© HockleyMedia24 / peopleimages.com / stock.adobe.com

Nutzenbewertung

Arznei-Innovationen: Investition mit doppeltem Nutzen

Welchen Nutzen haben Arznei-Innovationen in den vergangenen zwei Jahrzehnten gestiftet? Und wie haben sich Heilungschancen und Lebensqualität verbessert? Das Prognos-Institut hat im Auftrag des vfa eine Bilanz erstellt.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Verband der forschenden Pharma-Unternehmen (vfa)
Rett-Syndrom: früh diagnostizieren, Betroffene bestmöglich fördern und Familien entlasten

© Olia / Generated with AI / stock.adobe.com

Neurologische Entwicklungsstörung

Rett-Syndrom: früh diagnostizieren, Betroffene bestmöglich fördern und Familien entlasten

Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die schwere Einschränkungen verursachen kann. Die Erkrankung erfordert sowohl ein hohes Engagement der Angehörigen als auch ein stringentes, multidisziplinäres Management an spezialisierten Sozialpädiatrischen Zentren und Medizinischen Behandlungszentren für Erwachsene mit Behinderung.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Acadia Pharmaceuticals (Germany) GmbH, München
weitere Sonderberichte
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden »
Kostenlos registrieren »
Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Jetzt neu jeden Montag: Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Nachrichten
weitere Nachrichten
Top-Meldungen

Welchen Spielraum es gibt

Patienten rechtssicher ablehnen: So geht’s

Unter welchen Bedingungen können Ärztinnen und Ärzte Patienten ablehnen bzw. juristisch gesprochen den Behandlungsvertrag fristlos kündigen? In der GKV sind die Grenzen enger gesteckt als in der Privatmedizin.
  • Von Christoph Winnat

Geriatrische Syndrome

COPD bei älteren Patienten – darauf sollten Sie achten

Die Versorgung betagter Menschen mit Lungenerkrankungen hält einige Herausforderungen bereit. Leitlinien schenken diesen Begleiterscheinungen bisher wenig Beachtung. Ein Einblick, was berücksichtigt werden sollte.
  • Von Dr. Bianca Bach

Neue Skills dank Studium

Als Primary Care Managerin hält Desiree Reitmeier jetzt eigene Sprechstunden ab

Desiree Reitmeier ist Medizinische Fachangestellte und nun auch studierte Primary Care Managerin. Als eine der ersten hat sie das neue Bachelorstudium abgeschlossen. Der Ärzte Zeitung berichtet sie, warum sich die Weiterqualifizierung für MFA und Hausarztpraxen lohnt.
  • Von Michaela Schneider
Unsere Newsletter
Lesetipps
Im Krankenhaus wird der Patient unter Aufsicht eines Radiologen einer CT-Untersuchung unterzogen.

© Valerii Apetroaiei / stock.adobe.com

Vereinfachter Diagnose-Algorithmus

Lungenembolie mit weniger Bildgebung sicher ausschließen

Auch wenn die CT-Pulmonalisangiografie bei Verdacht auf Lungenembolie immer häufiger eingesetzt wird, werden offenbar nicht mehr klinisch relevante Embolien entdeckt. Französische Ärztinnen und -ärzte plädieren deswegen für einen neuen Diagnose-Algorithmus.
Gruppe Senioren sitzt gemeinsam am Kaffeetisch im Aufenthaltsraum im Seniorenheim

© Robert Kneschke/Zoonar/picture alliance

Zwei Phase-III-Studien gescheitert

Semaglutid wirkt nicht gegen Alzheimer

Der GLP-1-Agonist Semaglutid dämpft zwar die periphere Entzündung und hat einen gewissen Einfluss auf Alzheimer-Biomarker, konnte in zwei großen Phase-III-Studien die Alzheimerprogression aber nicht verzögern.