Mit dem Medizinforschungsgesetz, Ende Oktober 2024 verabschiedet, soll die „Spitzenmedizin made in Germany“ reanimiert werden. Beim Hauptstadtkongress zogen Experten ein erstes – vorsichtig optimistisches – Fazit.

Neue Gen- und Zelltherapien benötigen ein lernendes System: Diese Produkte erzwingen regulativ und finanziell neue Wege. Beim Hauptstadtkongress wurde über verschiedene Strategien gestritten.

Der BGH betont, dass auch eine Off-Label-Behandlung gegen den Willen eines untergebrachten Betreuten „notwendig“ und damit zulässig sein kann. Dazu müssen jedoch gewisse Vorausetzungen erfüllt sein.

Um 80 Prozent der Medikamentenversorgung zu stemmen, mussten die Kassen 2024 effektiv nur etwas mehr als zwei Milliarden Euro (zu Herstellerabgabepreisen) aufbringen. Das waren nicht einmal sieben Prozent ihrer Arzneimittel-Nettoausgaben insgesamt.

Dieser Artikel betrachtet aktuelle Entwicklungen auf EU-Ebene und in Deutschland. Er beleuchtet die Bedeutung verlässlicher Rahmenbedingungen für F&E sowie Patientenzugang. Besondere Aufmerksamkeit gilt der Notwendigkeit, das AMNOG entlang des medizinischen Fortschritts weiterzuentwickeln.

Klinische Studien müssen den Anforderungen der Zulassungsbehörden und denen für Marktzugang und Erstattung gerecht werden. Betrachtet man die frühe Nutzenbewertung im AMNOG, weichen die Anforderungen an pivotale Studien oft von den Anforderungen der EMA ab. Mit EU-HTA ergibt sich die Chance einer Weiterentwicklung des AMNOG hin zur Patientenzentrierung.