Einer Phenylketonurie (PKU) liegt eine Akkumulation von nicht abgebauten, potenziell neurotoxischen Phenylalanin (Phe) im Gehirn zugrunde. Ursache ist ein genetisch bedingter Mangel an Phenylalaninhydroxylase.

Die Therapie des chronischen Koronarsyndroms (CCS) ist im Wandel. Nicht immer ist eine Obstruktion der großen Koronararterien Ursache für die Beschwerden. Häufig können auch mikrovaskuläre Störungen ein CCS bedingen.

Aktuelle Themen aus der Neurologie standen erneut im Mittelpunkt des von Novartis ausgerichteten Neuroforums 2025. Im Themenblock Multiple Sklerose standen die Fragen im Fokus, wie sich die Krankheitsaktivität bei MS besser beurteilen lässt und wie Patientinnen und Patienten stratifiziert werden könnten, um eine möglichst optimale personalisierte Therapie zu ermöglichen.

Seit Mai 2024 ist mit Iptacopan der erste orale Faktor-B-Inhibitor als Monotherapie für Komplementinhibitor-naive oder -vortherapierte Erkrankte mit PNH zugelassen, die eine hämolytische Anämie aufweisen.