Transfusionsabhängige β-Thalassämie und schwere Sichelzellkrankheit

Galenus-Preis 2025: Casgevy gewinnt den geteilten Preis in der Kategorie Orphan Drugs

Exagamglogene autotemcel (Exa-cel; Casgevy) von Vertex Pharmaceuticals ist die derzeit einzige zugelassene Geneditierungstherapie zur Einmalbehandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie und der schweren Sichelzellkrankheit. Sie erhält als eine von zwei Substanzen den Galenus-von-Pergamon-Preis in der Kategorie Orphan Drugs.

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