Gentherapie

BioMarin kommuniziert neuen Rekordpreis

In den USA steht mit einer Gentherapie gegen Hämophilie A ein weiteres Produkt in den Startlöchern zum „teuersten Arzneimittel der Welt“.

Veröffentlicht: 17.01.2020, 15:18 Uhr

San Francisco. Der kalifornische Orphan-Drug-Entwickler BioMarin erwägt, für eine Behandlung mit seiner neuartigen Gentherapie Valrox® (Valoctocogene Roxaparvovec) zwischen zwei und drei Millionen Dollar zu verlangen.

Das hat Unternehmenschef Jean-Jacques Bienaimé jetzt bei der 38. J. P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco angekündigt. Damit wäre Valrox® die weltweit teuerste medikamentöse Therapie. Derzeit hält diesen Titel mit rund zwei Millionen Dollar pro Einmalspritze noch die Gentherapie Zolgensma® gegen spinale Muskelatrophie der Novartis-Tochter AveXis.

Mitte Dezember hatte BioMarin auf Grundlage von Phase-II-Daten sowie Interrimsdaten einer Phase-III-Studie die Zulassung für Valoctocogene Roxaparvovec gegen Faktor-VIII-Mangel bei der US-Oberbehörde FDA beantragt.

Die finalen Phase-III-Daten sollen frühestens im 4. Quartal dieses Jahres vorliegen. Auch die EU-Arzneimittelagentur EMA prüft nach Unternehmensangaben aktuell ein Zulassungsdossier.

CEO Bienaimé rechnet jedenfalls mit der Einführung noch im Laufe dieses Jahres – und danach mit einer schnellen Marktdurchdringung. Bereits ein Jahr nach dem Launch könnte die Gentherapie rund 20 Prozent Verordnungsanteil (bei Hämophilie-A-Patienten) erreichen.

Im fünften Jahr nach Erstausbietung sollten es um die 50 Prozent sein, zeigte sich Bienaimé bei dem Investorentreffen in San Francisco zuversichtlich. (cw)

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BioMarin befindet sich mit Spark (in 2019 von Roche gekauft) im Wettlauf um das 1. Medikament zur Gentherapie von Hämophilie A. Auch bluebird bio entwickelt eine Gentherapie Variante. (s.a.: www.gentherapie.de)


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