Gentherapie
BioMarin kommuniziert neuen Rekordpreis
In den USA steht mit einer Gentherapie gegen Hämophilie A ein weiteres Produkt in den Startlöchern zum „teuersten Arzneimittel der Welt“.
Veröffentlicht:San Francisco. Der kalifornische Orphan-Drug-Entwickler BioMarin erwägt, für eine Behandlung mit seiner neuartigen Gentherapie Valrox® (Valoctocogene Roxaparvovec) zwischen zwei und drei Millionen Dollar zu verlangen.
Das hat Unternehmenschef Jean-Jacques Bienaimé jetzt bei der 38. J. P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco angekündigt. Damit wäre Valrox® die weltweit teuerste medikamentöse Therapie. Derzeit hält diesen Titel mit rund zwei Millionen Dollar pro Einmalspritze noch die Gentherapie Zolgensma® gegen spinale Muskelatrophie der Novartis-Tochter AveXis.
Mitte Dezember hatte BioMarin auf Grundlage von Phase-II-Daten sowie Interrimsdaten einer Phase-III-Studie die Zulassung für Valoctocogene Roxaparvovec gegen Faktor-VIII-Mangel bei der US-Oberbehörde FDA beantragt.
Die finalen Phase-III-Daten sollen frühestens im 4. Quartal dieses Jahres vorliegen. Auch die EU-Arzneimittelagentur EMA prüft nach Unternehmensangaben aktuell ein Zulassungsdossier.
CEO Bienaimé rechnet jedenfalls mit der Einführung noch im Laufe dieses Jahres – und danach mit einer schnellen Marktdurchdringung. Bereits ein Jahr nach dem Launch könnte die Gentherapie rund 20 Prozent Verordnungsanteil (bei Hämophilie-A-Patienten) erreichen.
Im fünften Jahr nach Erstausbietung sollten es um die 50 Prozent sein, zeigte sich Bienaimé bei dem Investorentreffen in San Francisco zuversichtlich. (cw)
