Ärzte Zeitung, 21.03.2011

Leberzell-Präparat ist nun auch in USA Orphan Drug

WEINHEIM (eb). Das Leberzell-Präparat des Biotechnik-Unternehmens Cytonet hat auch in den USA den Orphan-Drug-Status erhalten. Die Food and Drug Administration (FDA) hat dem Präparat aus humanen heterologen Leberzellen (HHLivC) den Orphan-Drug-Status für die Therapie bei Harnstoffzyklus-Defekten erteilt, wie das Unternehmen mitteilt.

Derzeit läuft in den USA und Deutschland das SELICA* -Programm. Die Phase-II-Studien sollen Wirksamkeit und Sicherheit der Leberzelltherapie bei Kindern mit angeborenen und schwerwiegenden Störungen des Harnstoffzyklus in der Leber zeigen.

Die Erkrankung schädigt das Nervensystem und kann tödlich sein. Aufgrund der Zwischenergebnisse einer in Deutschland seit 2008 laufenden Studie zu Harnstoffzyklusdefekten bei Neugeborenen genehmigte die FDA 2010 die klinische SELICA-III-Studie mit dem Leberzell-Präparat in den USA. Das erste Kind wurde in dieser Studie bereits behandelt, ohne dass Komplikationen auftraten.

*SELICA: Safety and Efficacy of Liver Cell Application

Weitere Beiträge aus diesem Themenbereich

Schreiben Sie einen Kommentar

Überschrift

Text

Die Newsletter der Ärzte Zeitung

Lesen Sie alles wichtige aus den Bereichen Medizin, Gesundheitspolitik und Praxis und Wirtschaft.

NEU als Themen abonnierbar: Frauengesundheit und Kindergesundheit

Wie Seelenklempner Stress bewältigen

Einen Sonntagsblues kennen sie nicht, denn montags ist Chorprobe: In Berlin singen Psychiater, Psychologen und Neurologen seit Jahren gemeinsam in einem außergewöhnlichen Chor. mehr »

Anti-Aging klappt – mit dem richtigen Sport

Wer sein Leben mit Hilfe von Sport verlängern will, sollte auf Sport setzen – und dabei vor allem auf eine Trainingsform, wie eine saarländische Studie jetzt nahelegt. mehr »

Cannabis ist weiter meistkonsumierte Droge

Sowohl bei Jugendlichen als auch bei Erwachsenen nimmt Cannabis unter den illegalen Drogen weiterhin die prominenteste Rolle ein. Das geht aus dem DBDD-Jahresbericht hervor. mehr »