Leberzell-Präparat ist nun auch in USA Orphan Drug

Veröffentlicht:

WEINHEIM (eb). Das Leberzell-Präparat des Biotechnik-Unternehmens Cytonet hat auch in den USA den Orphan-Drug-Status erhalten. Die Food and Drug Administration (FDA) hat dem Präparat aus humanen heterologen Leberzellen (HHLivC) den Orphan-Drug-Status für die Therapie bei Harnstoffzyklus-Defekten erteilt, wie das Unternehmen mitteilt.

Derzeit läuft in den USA und Deutschland das SELICA* -Programm. Die Phase-II-Studien sollen Wirksamkeit und Sicherheit der Leberzelltherapie bei Kindern mit angeborenen und schwerwiegenden Störungen des Harnstoffzyklus in der Leber zeigen.

Die Erkrankung schädigt das Nervensystem und kann tödlich sein. Aufgrund der Zwischenergebnisse einer in Deutschland seit 2008 laufenden Studie zu Harnstoffzyklusdefekten bei Neugeborenen genehmigte die FDA 2010 die klinische SELICA-III-Studie mit dem Leberzell-Präparat in den USA. Das erste Kind wurde in dieser Studie bereits behandelt, ohne dass Komplikationen auftraten.

*SELICA: Safety and Efficacy of Liver Cell Application

Jetzt abonnieren
Ihr Newsletter zum Thema
Mehr zum Thema

Reanimationsregister

Bilanz für 2024: Mehr Ersthelfer haben Patienten reanimiert

Interview

Gender-Gesundheit: Das Y-Chromosom birgt Risiken

Kommentare
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Das war der Tag: Der tägliche Nachrichtenüberblick mit den neuesten Infos aus Gesundheitspolitik, Medizin, Beruf und Praxis-/Klinikalltag.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Top-Meldungen

Hyperglykämische Stoffwechsellage

Diabetes: Die wenig beachteten Folgen

Lesetipps
Herzinfarkte treffen nicht nur Männer, auch junge Frauen können betroffen sein. Geschlechtersensible beziehungsweise geschlechterspezifische Medizin will Bewusstsein für Geschlechterunterschiede bei Erkrankungen schaffen.

© eternalcreative / Getty Images / iStock

Interview

Gender-Gesundheit: Das Y-Chromosom birgt Risiken

Ein MAnn hustet.

© Suttipun / stock.adobe.com

S2k-Leitlinie

Komplexe Herausforderung in der Arztpraxis: Reflux und Husten

Die Ärzte Zeitung hat jetzt auch einen WhatsApp-Kanal.

© prima91 / stock.adobe.com

News per Messenger

Neu: WhatsApp-Kanal der Ärzte Zeitung