Enzymersatz
Erfolg mit Olipudase alfa bei ASMD
Die traditionell als Niemann-Pick-Krankheit (NPD) Typ A und Typ B bezeichnete ASMD ist eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, die auf mangelnde Aktivität des Enzyms „saure Sphingomyelinase“ (ASM) zurückzuführen ist. Olipudase alfa soll fehlende oder in ihrer Funktion gestörte ASM ersetzen und so den Abbau von Sphingomyelin ermöglichen.