Zelluläre Müllabfuhr gestört

Lysosomale Speicherkrankheiten: Diese kausalen Therapien gibt es

Wenn Zellen in ihrem Stoffwechsel-Müll ersticken, resultieren multiple Organschäden. Einer ganzen Reihe von Patienten mit Substratspeicherkrankheiten können heute kausale Therapien angeboten werden. Ein Überblick.

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