vfa: 43 neue Orphan Drugs in Zulassung oder kürzlich zugelassen
Der Verband der forschenden Pharma-Unternehmen in Deutschland fordert aktuell mit Verweis auf Seltene Erkrankungen verlässliche Rahmenbedingungen für die Branche ein.
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Bei der Springer Medizin Gala am Dienstagabend ist der Galenus-von-Pergamon-Preis für Arzneimittel-Innovationen und herausragende Grundlagenforschung verliehen worden. Preisträger gab es in vier Kategorien.
Forschende haben bei Menschen mit vermeintlichem Non-Sjögren-Sicca-Syndrom typische Sjögren-Autoantikörper im Speichel gefunden – und damit womöglich einen frühen Phänotyp der Erkrankung entdeckt.
Nun gibt es auch eine deutsche Leitlinie zur Diagnostik und Behandlung bei systemischer Sklerose. Eine Besonderheit ist, dass sie auch ein Kapitel zur Zahn-, Mund- und Kiefergesundheit und eines zu Sexualität und Schwangerschaft enthält.
Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die schwere Einschränkungen verursachen kann. Die Erkrankung erfordert sowohl ein hohes Engagement der Angehörigen als auch ein stringentes, multidisziplinäres Management an spezialisierten Sozialpädiatrischen Zentren und Medizinischen Behandlungszentren für Erwachsene mit Behinderung.
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Acadia Pharmaceuticals (Germany) GmbH, München
Einer Phenylketonurie (PKU) liegt eine Akkumulation von nicht abgebauten, potenziell neurotoxischen Phenylalanin (Phe) im Gehirn zugrunde. Ursache ist ein genetisch bedingter Mangel an Phenylalaninhydroxylase.
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BioMarin Deutschland GmbH, Kronberg am Taunus
Chronischer Hypoparathyreoidismus ist eine seltene endokrine Erkrankung, die durch eine eingeschränkte oder fehlende Funktion der Nebenschilddrüsen gekennzeichnet ist. Der Mangel an Parathormon führt zu Hypocalciämie, Hypercalciurie und Hyperphosphatämie.
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Ascendis Pharma GmbH, Heidelberg
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Selten, aber potenziell lebensgefährlich: Um einer Meningokokken-Infektion im Jugendalter vorzubeugen, empfiehlt die STIKO eine Impfung für 12- bis 14-Jährige. Die Immunisierung von Kleinkindern gegen MenC wurde ebenfalls neu evaluiert.
Eine Hypertonie bei Personen mit metabolischer Fettleber sorgt nicht nur für eine raschere Progression der Erkrankung, sie geht auch mit einer ungünstigeren Gesamtprognose einher. Darauf deuten Daten aus drei unterschiedlichen Studien.
Die diesjährigen Preisträger des Galenus-von-Pergamon-Preises und des Charity Awards sind bei der Springer Medizin Gala feierlich gekürt worden. Sehen Sie sich die Highlights der Preisverleihung im Video an.
Die Preisverleihung des Galenus-von-Pergamon-Preises und des Springer Medizin Charity Awards in Bildern: Impressionen von der Springer Medizin Gala 2025.
Bei der Springer Medizin Gala am Dienstagabend ist der Galenus-von-Pergamon-Preis für Arzneimittel-Innovationen und herausragende Grundlagenforschung verliehen worden. Preisträger gab es in vier Kategorien.