Neue seltene Erkrankung
Unbekannter Enzymdefekt: Drei Löffel Fucose täglich helfen
Bei einem vierjährigen Mädchen fällt eine verzögerte Entwicklung auf. Forscher diagnostizieren einen bislang unbekannten Glykosylierungsdefekt – und finden eine passende Therapie.





![Grundlagen und Real-World-Erfahrungen mit Vamorolon Abb. 1: Studie VISION-DMD: motorische Funktion TTSTAND-Geschwindigkeit unter Vamorolon 6mg/kg/Tag im Vergleich zu Placebo (erstellt nach [13])](/Bilder/Abb-1-Studie-VISION-DMD-motorische-Funktion-TTSTAND-233065.jpg)


