Eine präsymptomatische Therapie mit dem Spleißmodulator Risdiplam sorgt bei den meisten Kindern mit einem Gendefekt für eine spinale Muskelatrophie dafür, dass die Erkrankung nicht ausbricht. Das geht aus einer Phase-II-Studie hervor.
Eine Gentherapie bei angeborenem Hörverlust führt einer Studie zufolge im Laufe von einem Jahr zu einer besseren Sprachwahrnehmung und zu einer besseren Musikperzeption als eine Behandlung per Cochleaimplantat.
Ab Januar greifen jede Menge Neuerungen – ob beim Arbeits- und Steuerrecht, bei der Abrechnung oder der digitalen Vernetzung. Das neue Jahr bringt Praxen einige Verbesserungen, aber teils auch Mehraufwand. Die Ärzte Zeitung gibt einen Überblick.
Eine präsymptomatische Therapie mit dem Spleißmodulator Risdiplam sorgt bei den meisten Kindern mit einem Gendefekt für eine spinale Muskelatrophie dafür, dass die Erkrankung nicht ausbricht. Das geht aus einer Phase-II-Studie hervor.
Eine Gentherapie bei angeborenem Hörverlust führt einer Studie zufolge im Laufe von einem Jahr zu einer besseren Sprachwahrnehmung und zu einer besseren Musikperzeption als eine Behandlung per Cochleaimplantat.
Für die zielgerichtete Therapie der eosinophilen Granulomatose mit Polyangiitis ist bislang nur der Antikörper Mepolizumab zugelassen. Mit Benralizumab könnte bald ein zweiter folgen, zumindest hat sich kürzlich seine Nichtunterlegenheit bestätigt.
Mit einer CRISPR-basierten Gentherapie gelingt bei ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie ein überzeugender Knock-out des pathogenen TTR-Proteins. Erste klinische Endpunkte werden beim Kongress der American Heart Association vorgestellt.
Eine neue Therapie auf Basis der siRNA-Technologie ermöglicht es, das Renin-Angiotensin-System (RAS) durch eine einzige Injektion für mehrere Monate zu hemmen und so den Blutdruck zu senken. Dies könnte Auswirkungen auf Therapietreue und Organschäden haben.
Erstmals ist bei Kindern eine metachromatische Leukodystrophie in einem Neugeborenen-Screening diagnostiziert worden. Sie wurden anschließend mit einer Gentherapie behandelt.
Therapiespezifische Nebenwirkungen sind bei Krebspatienten, die CAR-T-Zellen bekommen haben, offenbar nicht der häufigste Mortalitätsgrund. In einer Metaanalyse erkrankten rezidivfreie Patienten häufiger an Infektionen.
Die Therapie mit genetisch modifizierten autologen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen normalisiert bei den meisten Patienten mit zuvor transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie den Hämoglobinwert. Das geht aus einer internationalen Studie hervor.
Schon heute bauen Antikörper Brücken zwischen Immun- und Tumorzellen oder überbringen Chemotherapeutika. Der Trend geht zu noch komplexeren Molekülen – und vielleicht sogar zur Antikörperfabrik im Zielorgan.
Der Deutsche Ärztinnenbund fordert nach einem Urteil zum Transferverbot imprägnierter Eizellen neue, zeitgemäße Regelungen in der Reproduktionsmedizin. Was dabei vordringlich ist, erläutert Humangenetikerin Dr. Gabriele du Bois.
Die Finanzen der Gesetzlichen Krankenversicherung sind aus der Balance. Mögliche Reformstrategien und Instrumente gibt es viele. Hat die Gesundheitspolitik tatsächlich ein Erkenntnisproblem, dass es eine neue Kommission braucht?
Die Regierung macht Milliarden Euro für Krankenhäuser locker – und verteilt sie großzügig mit der Gießkanne. Was ist mit der ambulanten ärztlichen und psychotherapeutischen Versorgung?
