Nicht alle Gene eines Menschen sind aktiv. Diese Entdeckung von Davor Solter und Azim Surani legte eine der wichtigsten Grundlagen der Epigenetik. Für diese Arbeit werden die beiden Biologen nun mit dem Paul Ehrlich- und Ludwig Darmstaedter-Preis ausgezeichnet.
Eine präsymptomatische Therapie mit dem Spleißmodulator Risdiplam sorgt bei den meisten Kindern mit einem Gendefekt für eine spinale Muskelatrophie dafür, dass die Erkrankung nicht ausbricht. Das geht aus einer Phase-II-Studie hervor.
Eine Gentherapie bei angeborenem Hörverlust führt einer Studie zufolge im Laufe von einem Jahr zu einer besseren Sprachwahrnehmung und zu einer besseren Musikperzeption als eine Behandlung per Cochleaimplantat.
Nicht alle Gene eines Menschen sind aktiv. Diese Entdeckung von Davor Solter und Azim Surani legte eine der wichtigsten Grundlagen der Epigenetik. Für diese Arbeit werden die beiden Biologen nun mit dem Paul Ehrlich- und Ludwig Darmstaedter-Preis ausgezeichnet.
Eine präsymptomatische Therapie mit dem Spleißmodulator Risdiplam sorgt bei den meisten Kindern mit einem Gendefekt für eine spinale Muskelatrophie dafür, dass die Erkrankung nicht ausbricht. Das geht aus einer Phase-II-Studie hervor.
Eine Gentherapie bei angeborenem Hörverlust führt einer Studie zufolge im Laufe von einem Jahr zu einer besseren Sprachwahrnehmung und zu einer besseren Musikperzeption als eine Behandlung per Cochleaimplantat.
Für die zielgerichtete Therapie der eosinophilen Granulomatose mit Polyangiitis ist bislang nur der Antikörper Mepolizumab zugelassen. Mit Benralizumab könnte bald ein zweiter folgen, zumindest hat sich kürzlich seine Nichtunterlegenheit bestätigt.
Mit einer CRISPR-basierten Gentherapie gelingt bei ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie ein überzeugender Knock-out des pathogenen TTR-Proteins. Erste klinische Endpunkte werden beim Kongress der American Heart Association vorgestellt.
Eine neue Therapie auf Basis der siRNA-Technologie ermöglicht es, das Renin-Angiotensin-System (RAS) durch eine einzige Injektion für mehrere Monate zu hemmen und so den Blutdruck zu senken. Dies könnte Auswirkungen auf Therapietreue und Organschäden haben.
Erstmals ist bei Kindern eine metachromatische Leukodystrophie in einem Neugeborenen-Screening diagnostiziert worden. Sie wurden anschließend mit einer Gentherapie behandelt.
Therapiespezifische Nebenwirkungen sind bei Krebspatienten, die CAR-T-Zellen bekommen haben, offenbar nicht der häufigste Mortalitätsgrund. In einer Metaanalyse erkrankten rezidivfreie Patienten häufiger an Infektionen.
Die Therapie mit genetisch modifizierten autologen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen normalisiert bei den meisten Patienten mit zuvor transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie den Hämoglobinwert. Das geht aus einer internationalen Studie hervor.
Der Deutsche Ärztinnenbund fordert nach einem Urteil zum Transferverbot imprägnierter Eizellen neue, zeitgemäße Regelungen in der Reproduktionsmedizin. Was dabei vordringlich ist, erläutert Humangenetikerin Dr. Gabriele du Bois.
Noch sind die Vorschläge der Finanzkommission für ein GKV-Sparpaket nicht veröffentlicht. Doch Gesundheitspolitiker der Koalition überlassen Nina Warken nicht das Feld und wollen beim Sparpaket mitreden.
