Hoffnungsträger ohne Evidenz?

BERLIN. In der Kalenderwoche 3 beraten Experten des GBA, Wissenschaftler und Vertreter des Vismodegib-Herstellers Roche in einer Anhörung über die Nutzenbewertung für das Krebstherapeutikum.

Basis ist die Negativbeurteilung durch das IQWiG, das aufgrund der mit dem Dossier eingereichten Daten keinen Beleg für einen Zusatznutzen anerkannt hat.

Die Besonderheit bei Vismodegib: Die Zulassung auf der Basis der ERIVANCE-Studie, in die 71 Patienten mit einem lokal fortgeschrittenen Basalzellkarzinom und 33 Patienten mit einem metastasierenden Basalzellkarzinom eingeschlossen waren.

Auf diese nicht randomisierte Studie stützt sich auch das Dossier für das IQWiG ab. Das hält die Methodik für nicht überzeugend: "Für die vorliegende Nutzenbewertung lagen keine verwertbaren Daten vor.

Dies weicht vom Vorgehen des pU ab, der seine Bewertung des Zusatznutzens auf vier einarmige Studien stützt. Aufgrund des einarmigen Studiendesigns sind Aussagen zum Zusatznutzen allenfalls beim Vorliegen dramatischer Effekte hinsichtlich patientenrelevanter Endpunkte möglich."

Mögliches Dilemma

Hinreichende Daten seien auch zur zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich, in diesem Fall zur Strahlentherapie, Operation oder best supportive care. Dazu habe der Hersteller jedoch nur Einzelfallberichte vorgelegt.

Der Anspruch des Herstellers, einen nicht quantifizierbaren, aber mindestens beträchtlichen Zusatznutzen zu beanspruchen, sei auf Basis solcher Daten nicht belegbar, so das IQWiG.

Das Dilemma besteht möglicherweise darin, dass die Zulassung sehr früh auf einer schmalen Datenbasis und unter der Bedingung weiterer Studien, die bereits 2011 angelaufen sind, erfolgt ist.

Dies wiederum vor dem Hintergrund, dass bei betroffenen Patienten weder Strahlentherapie noch Operation geeignet sind und Vismodegib eine Alternative zu best supportive care darstellen könnte.

Professor Haralds Löffler, Direktor der Hautklinik an den SLK-Kliniken Heilbronn, schildert die Praxis: "Wir haben mit Vismodegib verblüffende Erfolge erlebt. Innerhalb weniger Wochen kam es bei einigen als austherapiert geltenden Patienten zu einer deutlichen Befundverkleinerung, zum Teil wurde wieder Operabilität erreicht." (HL)