Rat zum Minimalstandard

LANGEN. Vor einem Jahr, im April 2013, waren bei einem internationalen Symposium in Wildbad Kreuth Empfehlungen formuliert worden, wie die Behandlung von Menschen mit Hämophilie in Europa verbessert werden könnte. Diese sollen nun zum europaweiten Minimalstandard werden.

Dazu beraten auf Einladung des Europäischen Hämophilie-Konsortiums (EHC) im Paul-Ehrlich-Institut in Langen Regulatoren, Patienten und Ärzte die vom Europäischen Direktorat für die Qualität von Arzneimitteln (EDQM) vorbereiteten Empfehlungen.

Viele neue Produkte entwickelt

Experten reagieren mit den Empfehlungen auf die Entwicklung einer ganzen Reihe neuer Produkte für die Behandlung von Hämophilie-Patienten: Fibrinogenkonzentrate, neue Faktor-VIII-, IX- und VIIa- und weitere Konzentrate sowie künftig womöglich auch Biosimilars. Begrüßt wird auch die Entwicklung langwirksamer Präparate, die gerade bei Kindern eine erniedrigte Infusionsfrequenz ermöglichen.

Die Behandlung kann zunehmend auf individuelle Bedürfnisse zugeschnitten werden. Auf der anderen Seite müsse mit Problemen wie Immunogenität und Thrombogenität der Produkte sowie mit allergischen Reaktionen umgegangen werden, heißt es.

Um die standardisierte Versorgung und den Zugang zu den Medikamenten zu verbessern, soll auf jeweils nationaler Ebene das Zertifizierungssystem des Europäischen Hämophilie-Netzwerks EUHANET umgesetzt werden. Dazu wird empfohlen, in den Ländern offizielle Gremien aus Ärzten, Vertretern von Patientenorganisationen, Ministerien, Behörden und Kostenträgern zu bilden.

Vorrat für Arznei gefordert

Des Weiteren sollen die Länder eine Mindestmenge an Faktor-VII-Konzentrat vorhalten, und zwar 3 IE/Einwohner. Bei der Beschaffung dürften die Kosten nicht das alleinige Entscheidungskriterium sein, fordert das EHC weiter und erinnert an die Übertragung von Virusinfektionen auf viele Hämophilie-Patienten in den 1990er-Jahren.

Ausschlaggebend müssten vielmehr Qualität und Wirksamkeit sein. In Wildbad Kreuth war auch über die Notwendigkeit von Instrumenten zur Beurteilung der Kosten-Effektivität diskutiert worden.

Ausdrücklich warnen die Vertreter des EHC davor, den Orphan-Drug-Status, der für Hersteller mit diversen Vorteilen verbunden ist, zu missbrauchen. Dies könne die Entwicklung und Zulassung neuer Produkte hemmen.

Und schließlich lautet eine weitere Kernforderung, die bei Kindern mit angeborenen Blutungsstörungen bereits übliche Prophylaxe-Praxis auch bei schwer betroffenen Erwachsenen zu ermöglichen, abhängig von der individuellen Situation und von der Beurteilung des Arztes. (ner)

Mehr Informationen gibt es im Internet auf: www.euhanet.org