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Galenus-Kandidat 2021

Zolgensma® – Einmal-Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie

Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) von Novartis Gene Therapies ist die erste einmal zu verabreichende Gentherapie zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie mit biallelischer Mutation im SMN1-Gen. Sie kann den betroffenen Kindern eine deutliche Verbesserung ihrer motorischen Entwicklung ermöglichen.

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Galenus-Kandidat 2026

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Galenus-Kandidat 2026

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Tenosynoviale Riesenzelltumoren führen oft zu Bewegungseinschränkungen und wiederkehrenden Eingriffen. Falls operative Maßnahmen ausgeschöpft oder zu belastend sind, steht nun eine medikamentöse Therapiei zur Verfügung: Vimseltinib, ein Inhibitor des CSF1 (Kolonie-stimulierender Faktor 1)-Rezeptors.

Galenus-Kandidat 2026

Nierenschutz bei C3-Glomerulopathie und pIC-MPGN

Pegcetacoplan hat jetzt auch eine Zulassung für C3-Glomerulopathie und primäre, immunkomplexvermittelte, membranoproliferative Glomerulonephritis erhalten. In der VALIANT-Studie gelang eine Stabilisierung der Nierenfunktion, was dafür spricht, dass Nierenersatztherapien hinausgezögert oder vermieden werden können.
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