CRISPR
Erstmals Krebspatient mit Genschere behandelt
Amerikaner und Chinesen wetteifern um die praktische Anwendung der CRISPR-Cas9-Genschere. Jetzt ist es in China erstmals gelungen, einen Patienten mit seinen gentechnisch-veränderten T-Zellen zu behandeln.
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Wettlauf um die praktische Umsetzung von CRISPR. Ist die Genschere eine Revolution bei der Behandlung?
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CHENGDU. Die erste klinische Studie auf Basis der CRISPR-Cas9-Technik haben jetzt chinesische Onkologen bei einem Patienten mit Lungenkrebs begonnen.
Bereits für August 2016 hatte die Arbeitsgruppe um den Onkologen Professor Lu You an der Sichuan-Universität in Chengdu den Beginn einer Phase-I-Studie angekündigt, an der insgesamt 15 Patienten mit metastasiertem nichtkleinzelligem Lungenkarzinom im fortgeschrittenen Stadium IV teilnehmen sollen.
Die vorgesehenen Patienten im Alter von 18 bis 70 Jahre sprechen auf die Standardtherapie nicht mehr an. Im Juli hatten die Ärzte von einem Gremium der dortigen Universitätsklinik grünes Licht für die geplante Studie erhalten.
Züchtung hat länger gedauert als geplant
Wie das Wissenschafts-Journal "Nature" berichtet, hat jedoch die Züchtung und Vermehrung der autologen Zellen beim ersten Patienten nach Angaben von Lu länger gedauert als erwartet. Nun sei der Patient mit seinen gentechnisch veränderten T-Zellen behandelt worden.
Eine zweite Infusion sei geplant. Primär geht es um die Sicherheit der Therapie und um die optimale Dosis (Nature 2016; online 15. November).
Für die Dosisfindungsstudie wird in autologen T-Lymphozyten ex vivo durch die CRISPR-Cas9-Technik vor der Reinfusion das Gen für den Rezeptor PD-1 entfernt, sodass das Molekül nicht mehr synthetisiert wird.
Die Idee dahinter
Der Rezeptor ist bereits Angriffsort für einige therapeutisch verfügbare Checkpointhemmer, die durch die Blockade gewissermaßen die dem Immunsystem angelegten Zügel gegenüber Tumoren lockern.
Die neuartige Genschere gilt als das derzeit schnellste, effektivste und kostengünstigste Verfahren, um Zellen genetisch zu verändern. Inzwischen sind insgesamt vier Studien mit PD-1-veränderten Zellen geplant und in das Register der US-Nationalen Gesundheitsinstitute (ClinicalTrials.gov) aufgenommen worden.
Die chinesischen Ärzte arbeiten bei der Herstellung der veränderten T-Zellen mit dem Unternehmen MedGenCell in Chengdu zusammen.
"Sputnik 2.0"?
Nach Ansicht des Onkologen Professor Carl June von der Universität von Pennsylvania in Philadelphia triggert diese erstmalige Therapie von chinesischen Ärzten "Sputnik 2.0", also ein biomedizinisches Duell zwischen China und den USA, wie es in dem "Nature"-Beitrag heißt.
June ist Paul-Ehrlich-Preisträger von 2015 und Vorreiter der CAR-T-Zell-Therapie mit genetisch verbesserten autologen Lymphozyten etwa gegen Leukämie.
Der Forscher plant mit seinen Kollegen ebenfalls eine Studie auf Basis der CRISPR-Technik. Anfang 2017 soll die Studie starten. Die Untersuchung hat bereits die Zustimmung der NIH, die FDA-Zulassung steht aber noch aus.
Medienberichten zufolge sollen 18 Patienten teilnehmen. Unterstützt wird sie vom Parker Institute for Cancer Immunotherapy in San Francisco, das mit vielen US-Krebsforschungszentren zusammenarbeitet.
