Hämatologie
Luspatercept spart bei MDS Transfusionen
Viele Patienten mit myelodysplastischen Syndromen leiden an Anämie. Sie könnten von einer Therapie mit Luspatercept profitieren.
Veröffentlicht:FRANKFURT / MAIN. Patienten mit transfusionsabhängigen Niedrigrisiko-MDS (myelodysplastischen Syndromen) und Ringsideroblasten können unter der in Entwicklung befindlichen Arznei Luspatercept eine Reduktion der Transfusionslast bis hin zur Transfusionsunabhängigkeit erreichen. Die meisten Patienten mit MDS leiden an Anämie.
„Infolgedessen benötigen zwischen 80 und 90 Prozent der Betroffenen regelmäßige Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten“, berichtete Professor Uwe Platzbecker, Leiter des Bereichs Hämatologie und Zelltherapie am Universitätsklinikum Leipzig. Für Patienten mit Niedrigrisiko-MDS und transfusionspflichtiger Anämie seien die Therapieoptionen darüber hinaus allerdings begrenzt, und das Ansprechen auf Erythropoese-stimulierende Agenzien (ESA) sei limitiert oder transient.
Die wiederholten Transfusionen seien mit Risiken wie Eisenüberladung (sekundäre Hämosiderose) und sekundären Organschädigungen verbunden, erinnerte Platzbecker bei der vom Unternehmen Celgene unterstützten Veranstaltung. Daher würden Therapiealternativen benötigt, die einen Beitrag dazu leisten, die Transfusionslast und die mit den Transfusionen assoziierte Morbidität zu senken, so der Hämatologe.
Mit Luspatercept, einem TGF-ß (Transforming-Growth-Factor ß)-Liganden- Hemmer, der die Ausreifung der Erythrozyten im Spätstadium der Erythropoese fördert, könnte eine solche Alternative verfügbar werden.
Die Wirksamkeit von Luspatercept wurde in der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie MEDALIST im Vergleich zu Placebo bei 229 transfusionspflichtigen Patienten mit Niedrigrisiko-MDS und Ringsideroblasten geprüft, die bereits zuvor mit ESA behandelt worden und refraktär auf die Therapie waren, diese nicht vertrugen oder eine niedrige Wahrscheinlichkeit hatten, auf ESA anzusprechen.
Primärer Endpunkt der Studie war eine Transfusionsfreiheit =8 Wochen. Diese wurde in den Wochen 1–24 von 37,9 Prozent der Patienten mit Luspatercept und von 13,2 Prozent der Patienten mit Placebo erreicht (p<0,0001). 28,1 versus 7,9 Prozent der Patienten waren in den Wochen 1–24 über = 12 Wochen transfusionsunabhängig (p=0,0002) sowie 33,3 versus 11,8 Prozent in den Wochen 1–48 (p=0,0003).
Die mediane Ansprechdauer im Luspatercept-Arm lag bei 30,6 Wochen gegenüber 13,6 Wochen im Placebo-Arm. Zudem stieg der Hämoglobin-Wert bei Patienten mit Ansprechen auf Luspatercept im Median um 2,55 g/dl und blieb während der Nachbeobachtungszeit auf diesem Niveau. „Somit können Patienten mit Niedrigrisiko-MDS effektiv mit dem gut verträglichen Luspatercept behandelt werden und wieder Transfusionsfreiheit erreichen“, schloss Platzbecker. (wed)
