Ärzte Zeitung, 17.03.2011

Ermutigende Ergebnisse mit Gentherapie bei Parkinson

Mit einer Gentherapie gelingt es offenbar bei Patienten mit Morbus Parkinson, die auf eine medikamentöse Therapie nicht ansprechen, motorische Beeinträchtigungen zu lindern.

Ermutigende Ergebnisse mit Gentherapie bei Parkinson

Tremor bei Parkinson: Eine Gentherapie lindert offenbar das Symptom.

© Dolberg

BLOOMFIELD (ple). Der Nutzen einer Gentherapie bei Parkinson-Patienten ist jetzt erstmals in einer Placebo-kontrollierten Doppelblind-Studie nachgewiesen worden.

In Tierversuchen ist es bereits gelungen, durch das Einschleusen des Gens für das Enzym Glutamat-Decarboxylase in Zellen des Nucleus thalamicus Parkinson-Symptome zu lindern.

Das Enzym trägt dazu bei, dass fehlende Gamma-Amino-Buttersäure (GABA) - der hemmende Neurotransmitter - vermehrt synthetisiert wird.

Die Region im Zwischenhirn ist auch das Zielgebiet bei der Implantation eines Hirnschrittmachers, auch weil sie für die Grobmotorik zuständig ist. Die Neurologen erwarteten von der Therapie eine Erhöhung der GABA-Aktivität mit einem ähnlichen Effekt wie bei tiefer Hirnstimulation.

US-Neurologen um Professor Peter A. LeWitt aus Bloomfield haben die Gentherapie mit harmlosen Adeno-assoziierten Viren vom Typ AAV2 als Genfähre bei 22 Parkinson-Patienten Placebo-kontrolliert geprüft (Lancet Neurology online, 17. März 2011).

Kontrollgruppe waren 23 Patienten mit Morbus Parkinson, bei denen alle stereotaktischen Maßnahmen im Op ebenfalls vorgenommen wurden, denen aber physiologische Kochsalzlösung statt der Lösung mit der Genfähre infundiert wurde.

Die Parkinson-Patienten waren zwischen 30 und 75 Jahre und hatten bereits seit mindestens fünf Jahren Parkinson-Symptome. Für die Studienteilnahme mussten die Patienten auf eine Levodopa-Therapie seit wenigstens einem Jahr ansprechen.

Nach der Gentherapie überprüften die Neurologen in regelmäßigen Abständen die motorischen Funktionen mit Hilfe der gebräuchlichen UPDR*-Skala. Ein halbes Jahr nach der Operation hatten sich die Werte in der Verumgruppe um 23 Prozent (Reduktion um 8,1 Punkte) im Vergleich zum Zeitpunkt vor der Op gebessert, in der Placebogruppe um 12,7 Prozent (Reduktion um 4,7 Punkte).

Getestet wurde, wenn die Patienten zwölf Stunden ohne Arzneitherapie waren. Die UPDRS deckt kognitive Funktionen, Verhalten und Stimmung, Aktivitäten des täglichen Lebens und motorische Funktionen ab. Je höher die Punktzahl, umso schwerer ist die Behinderung.

Bei keinem Patienten der Gruppe mit Gentherapie hatten sich die Parkinson-Symptome verschlechtert. Dagegen verschlechterten sie sich bei vier Patienten der Vergleichsgruppe. Insgesamt hatte die Therapie nur geringe unerwünschte Wirkungen, am häufigsten waren nach Angaben der Neurologen Kopfschmerzen und Übelkeit.

*UPDRS: Unified Parkinson‘s Disease Rating Scale

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