Ärzte Zeitung online, 10.10.2017

Orphan Drugs

GBA-Chef Hecken fordert Neuregelungen

Daten aus der Versorgung mit Orphan Drugs sollen verpflichtend in Registern erfasst werden.

BERLIN. Eine gesetzliche Neuregelung für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln bei seltenen Erkrankungen fordert der Vorsitzende des Gemeinsamen Bundesausschusses (GBA) Professor Josef Hecken. Daten aus der Versorgung mit diesen sogenannten Orphan Drugs sollen demnach künftig verpflichtend in Registern gemeldet werden.

Die jetzige Regelung sieht vor, dass Orphan Drugs auch bei nicht nachgewiesener Evidenz ohne Nutzenbewertung zulasten der Gesetzlichen Krankenversicherung verordnet werden können, solange ihr Umsatz 50 Millionen Euro nicht übersteigt. Diese Regelung wird Hecken zufolge inzwischen sehr häufig genutzt "Wir werden geflutet mit Orphans", sagte er bei einer Veranstaltung in Berlin.

Insgesamt 45 Orphans hat das IQWiG im Auftrag des GBA inzwischen bewertet. Beträchtlicher Zusatznutzen wurde dabei nur einem Arzneimittel zugesprochen, 13 weiteren attestierte der Ausschuss geringen Zusatznutzen und bei 31 Medikamenten bewertete er den Zusatznutzen als nicht quantifizierbar. "Wir haben zunehmend Orphans, bei denen die Evidenz zum Zeitpunkt der Bewertung im Gemeinsamen Bundesausschuss gegen null geht",kritisiert daher Hecken. Er beobachtet, dass die Qualität der Nutzennachweise für Orphans schlechter wird. "In den letzten Jahren sind wir in die Situation gekommen, dass wir nur noch im Bereich von zehn bis 15 Prozent Evidenz haben", so Hecken.

Immer problematischer wird das aus seiner Sicht mit Blick auf die ständig wachsenden Jahrestherapiekosten dieser Arzneimittel. Sie bewegen sich aktuell zwischen 200 000 und knapp 800 000 Euro. Im Dezember wird der Ausschuss über den Nutzen eines Orphans mit Jahrestherapiekosten von 744 000 Euro entscheiden müssen. Die Enzymtherapie Cerliponase alpha wird zur Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 eingesetzt. Betroffene Kinder müssen sich dafür zunächst einer Schädeloperation unterziehen.

Mit Blick auf diese Entwicklungen fordert Hecken: "Wenn der Gesetzgeber bei der Nutzenbewertung schon eine Privilegierung der Orphans vorgesehen hat, brauchen wir Instrumente, mit denen wir dann mit fehlender Evidenz umgehen können." Die bisherigen Instrumente sind dazu nach seinen Angaben nicht ausreichend. Der Ausschuss habe mehrfach die Auflage erteilt, dass die Beobachtungen bei der Verordnung solcher Medikamente in einem Register gemeldet werden sollen. Diese Auflagen seien aber oft nicht erfüllt worden.

Das Ziel, nachgelagert Evidenz zu generieren, hält Hecken nur dann für erreichbar, wenn es eine Pflicht zum Einschluss in Register gibt. "Das ist eine Forderung nach der Bundestagswahl", sagte Hecken. Es müsse möglich sein, "die Ärzte zu zwingen, die Patienten in Register zu melden, damit wir überhaupt sehen, welche Tendenzen die Behandlung hat." Eine andere Möglichkeit sieht der GBA-Chef nicht. (ami)

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