CRISPR-Cas9-Studie
ATTR-Amyloidose: Einmal spritzen – und gesund?
Mit einer CRISPR-basierten Gentherapie gelingt bei ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie ein überzeugender Knock-out des pathogenen TTR-Proteins. Erste klinische Endpunkte werden beim Kongress der American Heart Association vorgestellt.
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