1. Startseite
  2. Medizin
  3. Krankheiten
  4. Seltene Erkrankungen

vfa-Prognose

Auch 2024 werden neue Orphan Drugs erwartet

Unter den über 40 Wirkstoffen, die 2024 von der EMA zugelassen werden könnten, befinden sich etliche Arzneimittel gegen Seltene Erkrankungen. Schwerpunkte sind Autoimmunkrankheiten, Gendefekte und onkologische Erkrankungen. Dies geht aus einer Vorschau des Verbandes forschender Pharma-Unternehmen (vfa) hervor.

Liebe Leserin, lieber Leser,

den vollständigen Beitrag können Sie lesen, sobald Sie sich eingeloggt haben.

Kostenlos registrieren »

Kennwort vergessen?
Ein anderes Problem beim Login?
Springer Medizin

Die Anmeldung ist mit wenigen Klicks erledigt und kostenlos.

Ihre Vorteile des kostenlosen Login:

  • Mehr Analysen, Hintergründe und Infografiken
  • Exklusive Interviews und Praxis-Tipps
  • Zugriff auf alle medizinischen Berichte und Kommentare

Registrieren können sich alle Gesundheitsberufe und Mitarbeiter der Gesundheitsbranche sowie Fachjournalisten. Bitte halten Sie für die Freischaltung einen entsprechenden Berufsnachweis bereit. Bei Fragen wenden Sie sich gerne an uns.
Mehr zum Thema

Autoimmunerkrankung

Reiseimpfungen: Welche Impfstoffe bei Rheuma sicher sind

Menschen mit Autoimmunerkrankungen haben ein erhöhtes Infektionsrisiko. Daher sollten sie einen möglichst vollständigen Impfschutz aufweisen, auch auf Reisen. Welche Impfstoffe sich eignen – und welche nicht.
Das könnte Sie auch interessieren
Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

© ASK Agentur für Sales und Kommunikation GmbH

Tag der Seltenen

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Bislang wurden über 6000 Seltene Krankheiten beschrieben. „Seltene“ sind nur selten, wenn sie isoliert betrachtet werden: In Deutschland sind rund vier Millionen Menschen von einer „Seltenen“ betroffen. In einer Podcast-Serie wird das Thema Seltene Erkrankungen umfassend beleuchtet.
Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Als stellvertretende Direktorin der Klinik für Psychosomatische Medizin und Psychotherapie am Universitätsklinikum Gießen/Marburg (UKGM) hat Dr. Beate Kolb-Niemann nicht nur die psychosomatische Versorgung in der Region entscheidend mitgeprägt. Indem sie somatisch orientierten Ärzten die Augen für die psychosomatische Dimension von seltenen Erkrankungen öffnet, trägt sie zu einer ganzheitlichen Betreuung Betroffener bei.

© [M] Kolb-Niemann; gremlin / Getty Images / iStock

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Wenn man auf Anhieb nichts findet, ist es nicht immer die Psyche

Wird zunächst keine körperliche Ursache gefunden, werden Patienten mit unerkannten oder seltenen Erkrankungen oft in die „Psychokiste“ gesteckt – mit weitreichenden Folgen für die Betroffenen.
Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Herr Prof. Dr. Winfried März hat nicht nur eine Universitätsprofessur für medizinische und chemische Labordiagnostik an der Karl-Franzens-Universität in Graz inne, sondern ist auch Arbeitsgruppenleiter an der Medizinischen Klinik V, Universitätsmedizin Mannheim. Zudem ist er als Direktor der Synlab-Akademie in der Ärztefortbildung im Bereich der seltenen Erkrankungen aktiv und hat mehrere Biobanken, insbesondere zu Fragen der Genetik von Herz-, Gefäß-, Nieren- und Fettstoffwechselerkrankungen, aufgebaut.

© Fantastic; [M] gremlin / Getty Images / iStock

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Labordiagnostik bei seltenen Erkrankungen – wichtiger als man denkt!

Seltene Erkrankungen erfordern oft einen hohen Laboreinsatz bis hin zu einer genetischen Diagnostik. Zuvor sollte jedoch bereits eine konkrete Verdachtsdiagnose bestehen.
Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Vitamin-B12-Mangel frühzeitig behandeln!

© Aleksandr | colourbox.de

Fatal verkannt

Vitamin-B12-Mangel frühzeitig behandeln!

Müdigkeit und Erschöpfung sind meist die ersten Symptome eines Vitamin-B12-Mangels. Wird nicht rechtzeitig behandelt, drohen mitunter schwerwiegende Folgen. Lesen Sie hier Aktuelles zur Therapie.
Anzeige | WÖRWAG Pharma GmbH & Co. KG
Aktuelle Empfehlungen für die Praxis

© polkadot - stock.adobe.com

Vitamin-B12-Mangel

Aktuelle Empfehlungen für die Praxis

Die frühzeitige Therapie eines Vitamin-B12-Mangels ist essenziell, um schwerwiegende Folgeschäden zu verhindern. Informieren Sie sich hier über aktuelle Empfehlungen zur Diagnostik und Therapie.
Anzeige | WÖRWAG Pharma GmbH & Co. KG
B12-Mangel durch PPI & Metformin

© Pixel-Shot - stock.adobe.com

Achtung Vitamin-Falle

B12-Mangel durch PPI & Metformin

Einige Medikamente wie Metformin oder Protonenpumpeninhibitoren (PPI) können einen folgenschweren Mangel an Vitamin B12 verursachen. Erfahren Sie hier, worauf Sie bei Langzeitmedikation achten sollten.
Anzeige | WÖRWAG Pharma GmbH & Co. KG
Sonderberichte zum Thema
Porträt: Dr. Jörg Sandmann | Hirn: grandeduc / stock.adobe.com

© Porträt: Dr. Jörg Sandmann | Hirn: grandeduc / stock.adobe.com

„ÄrzteTag extra“-Podcast

Der hypogonadale Patient in der Hausarztpraxis

Das männliche Sexualhormon Testosteron bewirkt nicht nur die Ausbildung der männlichen Sexualorgane und steigert den Muskelaufbau – es beeinflusst auch viele wichtige Stoffwechselprozesse im Körper. Ist der Testosteronspiegel zu niedrig, kann sich dies negativ auf die Gesundheit des Mannes auswirken: Adipositas, Bluthochdruck, Diabetes Typ 2, Depressionen, erklärt Dr. Jörg Sandmann.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Besins Healthcare Germany GmbH, Berlin
Abb. 1: Studiendesign der prospektiven, internationalen, multizentrischen, einarmigen Zusatzkohorte zur HD21-Studie mit Patientinnen und Patienten älter als 60 Jahre

© Springer Medizin Verlag GmbH, modifiziert nach [3]

Fortgeschrittenes Hodgkin-Lymphom

BrECADD seit Juni 2025 zugelassen: geeignete Behandlungsoption auch für ältere Erkrankte

In der Phase-III-Studie HD21 der German Hodgkin Study Group erwies sich das Regime aus Brentuximab vedotin in Kombination mit Etoposid, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Dacarbazin und Dexamethason beim unbehandelten fortgeschrittenen Hodgkin-Lymphom als effektive und gut verträgliche Therapie.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG, Berlin
Abb. 1: sPGA-Ansprechen über zwei Jahre

© Springer Medizin Verlag GmbH, modifiziert nach [1]

Psoriasis-Therapie bei Kindern und Erwachsenen

PDE-4-Hemmer: erste orale Systemtherapie für Kinder − auch bei besonderen Manifestationen

Der Phosphodiesterase-4-Hemmer Apremilast ist die bislang einzige zugelassene orale Erstlinien-Systemtherapie für Kinder ab sechs Jahren mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis. Aktuelle Zweijahresdaten der SPROUT-Studie bestätigten ein ...
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Amgen GmbH, München
weitere Sonderberichte
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden »
Kostenlos registrieren »
Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Jetzt neu jeden Montag: Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Nachrichten
weitere Nachrichten
Top-Meldungen

„ÄrzteTag“-Podcast

Warum wird in Deutschland besonders viel operiert, Prof. Tauber und Herr von Hummel?

Wann ist eine Operation indiziert, und wieso ist die Zahl chirurgischer Eingriffe hierzulande besonders hoch? Im „ÄrzteTag“-Podcast diskutieren Orthopäde Mark Tauber und Klinikmanager Martin von Hummel über Spezialisierung in der Medizin, über Vergütung von Qualität und die Klinikreform.
  • Von Hauke Gerlof
Unsere Newsletter
Lesetipps
Pneumologen hoffen seit Langem, dass man die Entzündung bei COPD endlich in den Griff bekommen und „das Übel an der Wurzel packen“ kann.

© Tahir/Generated with AI/stock.ad

Inflammation in den Griff kriegen

COPD: Welche Neuerungen in der Therapie und Diagnostik stehen an?

Im Mittel jeder vierte Mensch mit COPD ist ein Jahr nach einer Exazerbation tot. Große Fortschritte in der COPD-Therapie sind in den vergangenen 20 Jahren weitgehend ausgeblieben. Wie geht es jetzt weiter?
Eine Frau hat Schwierigkeiten, ihre Jeans zu schließen, nachdem sie zugenommen hat.

© Alfonso Soler / stock.adobe.com

Adipositas-Medikamente

Rascher Gewichtsanstieg nach Absetzen von Semaglutid & Co.

Obwohl Adipositas-Medikamente während der Anwendung zu klinisch relevanter Gewichtsreduktion führen, setzt nach Therapieende oft eine rasche Gewichtszunahme ein. Eine Analyse zeigt, dass die meisten Patienten bereits acht Wochen nach Absetzen signifikant an Gewicht zulegen.