Direkt zum Inhaltsbereich
  1. Startseite
  2. Medizin
  3. Fachbereiche
  4. Genomforschung
  5. Gentechnik

Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie

CRISPR-Gentherapie in UK zugelassen – als erste weltweit

In Großbritannien ist jetzt erstmals eine Gentherapie mittels CRISPR zugelassen worden, und zwar bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie. Einerseits ist sie zwar hoch willkommen, andererseits werden die Kosten die Anwendung aber wohl beschränken.

Liebe Leserin, lieber Leser,

den vollständigen Beitrag können Sie lesen, sobald Sie sich eingeloggt haben.

Kostenlos registrieren »

Kennwort vergessen?
Ein anderes Problem beim Login?
Springer Medizin

Die Anmeldung ist mit wenigen Klicks erledigt und kostenlos.

Ihre Vorteile des kostenlosen Login:

  • Mehr Analysen, Hintergründe und Infografiken
  • Exklusive Interviews und Praxis-Tipps
  • Zugriff auf alle medizinischen Berichte und Kommentare

Registrieren können sich alle Gesundheitsberufe und Mitarbeiter der Gesundheitsbranche sowie Fachjournalisten. Bitte halten Sie für die Freischaltung einen entsprechenden Berufsnachweis bereit. Bei Fragen wenden Sie sich gerne an uns.
Das könnte Sie auch interessieren
50 Jahre Jung-Preis

© Jung-Stiftung für Wissenschaft und Forschung

50 Jahre Jung-Preis

Freiheit als Voraussetzung für medizinischen Fortschritt

Seit 50 Jahren zeichnet die Jung-Stiftung Forschung aus, die neue Wege in der Medizin eröffnet. Warum wissenschaftliche Freiheit eine zentrale Rolle spielt – und welche Arbeiten ausgezeichnet werden.
Anzeige | Jung-Stiftung für Wissenschaft und Forschung
Sonderberichte zum Thema
Tab. 1: Stufentherapieschema zur verlaufsmodifizierenden Therapie der generalisierten Myasthenia gravis

© Springer Medizin Verlag, modifiziert nach [6]

Generalisierte Myasthenia gravis

Krankheitssymptome und Therapielast wirksam lindern

Die generalisierte Myasthenia gravis (MG) ist eine seltene, chronische neuromuskuläre Autoimmunerkrankung. Jeweils gehäuft tritt die generalisierte MG bei jungen Frauen im Alter zwischen 15 und 30 Jahren oder bei Männern zwischen dem 60. und 75. Lebensjahr auf.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Alexion Pharma Germany GmbH, München
Dr_Microbe / stock.adobe.com

© Dr_Microbe / stock.adobe.com

Fünf Jahre orale Therapie mit Risdiplam

Breite Anwendbarkeit bei 5q-assoziierter SMA

In der Therapie kaum einer anderen seltenen Erkrankung wurden innerhalb weniger Jahre so große Fortschritte erzielt wie bei der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Dabei war besonders die EU-Zulassung der ersten oralen Therapie mit Risdiplam im Jahr 2021 richtungsweisend.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Roche Pharma AG, Grenzach-Wyhlen
Rett-Syndrom: früh diagnostizieren, Betroffene bestmöglich fördern und Familien entlasten

© Olia / Generated with AI / stock.adobe.com

Neurologische Entwicklungsstörung

Rett-Syndrom: früh diagnostizieren, Betroffene bestmöglich fördern und Familien entlasten

Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die schwere Einschränkungen verursachen kann. Die Erkrankung erfordert sowohl ein hohes Engagement der Angehörigen als auch ein stringentes, multidisziplinäres Management an spezialisierten Sozialpädiatrischen Zentren und Medizinischen Behandlungszentren für Erwachsene mit Behinderung.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Acadia Pharmaceuticals (Germany) GmbH, München
weitere Sonderberichte
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden »
Kostenlos registrieren »
Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Jetzt neu jeden Montag: Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Nachrichten
weitere Nachrichten
Top-Meldungen

Malnutrition

Damit Sie Mangelernährung nicht übersehen: Darauf kommt es an!

Das erwartet man so nicht: Viele Patientinnen und Patienten in Deutschland sind mangelernährt – auch in der ambulanten Versorgung. Doch wer nicht nach Mangelernährung guckt, wird sie auch nicht entdecken – erst dann, wenn es vielleicht schon (zu) spät ist.
  • Von Dr. Thomas Meißner

Körperliches Training

Mit einer Stunde mehr Sport die Brustkrebsmortalität senken?

Die körperliche Aktivität zu steigern – das scheint das Leben von Frauen mit Brustkrebs deutlich zu verlängern. Eine Studie liefert eine Anleitung, was es braucht, doch lässt sich an der Umsetzbarkeit zweifeln.
  • Von Thomas Müller
Unsere Newsletter
Lesetipps
Ein Schild "Stromausfall wir können leider nicht öffnen. Im Notfall bitte klopfen" ist an einer Tür angebracht.

© Marijan Murat/dpa

Krisenresilienz

Stromausfall in Reutlingen: Eine Ärztin schildert ihre Erfahrungen

Am 8. Juni fiel in Reutlingen der Strom aus. Zeitweise war auch Dermatologin Dr. Anja Schäfers betroffen. Hier erzählt sie vom Blackout, vom leuchtenden Sternenhimmel, von neuen Erkenntnissen und dem Vorsatz, die Praxis nun endlich auf solche Katastrophenszenarien vorzubereiten.
Eine Reihe von Holzfiguren steht nebeneinander.

© MidJen / stock.adobe.com / Generiert mit KI

Beschäftigung von Menschen mit Beeinträchtigung

Inklusiver Arbeitsplatz? Warum Praxen von Vielfalt im Team besonders profitieren

Viele Praxen leiden unter dem Fachkräftemangel bei MFA, auch die von Allgemeinärztin Eva Henneken. Bis sie einen Weg fand, um ihr Team zu entlasten: Sie hat einen inklusiven Arbeitsplatz geschaffen – eine Bereicherung für Team und Patienten.