Repurposing von Sildenafil
Pädiater erhalten Eva Luise Köhler Forschungspreis für Seltene Erkrankungen
Sildenafil gegen das Leigh-Syndrom, eine schwere genetisch bedingte Funktionsstörung der Mitochondrien. Dieser neue Therapieansatz, der noch weiter klinisch erforscht werden muss, macht Hoffnung. Für ihre Entdeckung wurden jetzt zwei Wissenschaftler und ihre Teams ausgezeichnet.





![Grundlagen und Real-World-Erfahrungen mit Vamorolon Abb. 1: Studie VISION-DMD: motorische Funktion TTSTAND-Geschwindigkeit unter Vamorolon 6mg/kg/Tag im Vergleich zu Placebo (erstellt nach [13])](/Bilder/Abb-1-Studie-VISION-DMD-motorische-Funktion-TTSTAND-233065.jpg)


