SMA und β-Thalassämie: Gentherapien unter Supervision
Zwei Gentherapien für Patienten mit Unterformen zweier seltener Erkrankungen sind 2020 in Deutschland eingeführt worden. Sie bieten die Chance einer klinischen Heilung.
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Tofersen (Qalsody™) von Biogen ist das erste Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung einer genetischen Form der Amyotrophen Lateralsklerose. Studiendaten weisen auf eine Verlangsamung der Krankheitsprogression hin.
Das ADC Mirvetuximab Soravtansin bekommt vom Gemeinsamen Bundesausschuss den Stempel „beträchtlicher Zusatznutzen“. Zudem wird der mRNA-Impfstoff gegen RSV in den Leistungskatalog aufgenommen.
Pegzilarginase (Loargys) von Immedica Pharma ist eine Enzymtherapie zur Behandlung der angeborenen Arginase-1-Defizienz (auch als Hyperargininämie bekannt) mit rekombinanter humaner Arginase 1.
Bislang wurden über 6000 Seltene Krankheiten beschrieben. „Seltene“ sind nur selten, wenn sie isoliert betrachtet werden: In Deutschland sind rund vier Millionen Menschen von einer „Seltenen“ betroffen. In einer Podcast-Serie wird das Thema Seltene Erkrankungen umfassend beleuchtet.
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In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Wird zunächst keine körperliche Ursache gefunden, werden Patienten mit unerkannten oder seltenen Erkrankungen oft in die „Psychokiste“ gesteckt – mit weitreichenden Folgen für die Betroffenen.
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In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Seltene Erkrankungen erfordern oft einen hohen Laboreinsatz bis hin zu einer genetischen Diagnostik. Zuvor sollte jedoch bereits eine konkrete Verdachtsdiagnose bestehen.
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In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Müdigkeit und Erschöpfung sind meist die ersten Symptome eines Vitamin-B12-Mangels. Wird nicht rechtzeitig behandelt, drohen mitunter schwerwiegende Folgen. Lesen Sie hier Aktuelles zur Therapie.
Die frühzeitige Therapie eines Vitamin-B12-Mangels ist essenziell, um schwerwiegende Folgeschäden zu verhindern. Informieren Sie sich hier über aktuelle Empfehlungen zur Diagnostik und Therapie.
Einige Medikamente wie Metformin oder Protonenpumpeninhibitoren (PPI) können einen folgenschweren Mangel an Vitamin B12 verursachen. Erfahren Sie hier, worauf Sie bei Langzeitmedikation achten sollten.
Daten des MG-SPOTLIGHT-Registers bestätigten die anhaltende Wirksamkeit und Verträglichkeit von Ravulizumab in der Therapie der Acetylcholin-Rezeptor-Antikörper-positiven generalisierten Myasthenia gravis.
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Beauftragt und finanziert durch: Alexion Pharma Germany GmbH, München
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist gekennzeichnet durch eine progrediente Muskeldegeneration und -schwäche. Eine hohe Bedeutung für die DMD-Therapie haben Kortikosteroide. Klinische Erfahrungen mit dissoziativen Kortikosteroid Vamorolon sind vielversprechend.
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Mit freundlicher Unterstützung von:
Santhera Germany GmbH, München
Multiple Sklerose ist durch inflammatorische Demyelinisierung und neuroaxonale Schädigungen gekennzeichnet. Diese Prozesse können zu irreversibler Behinderung führen. Für die Überwachung der Krankheitsaktivität spielen bildgebende Verfahren wie die Magnetresonanztomografie eine wichtige Rolle.
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Mit freundlicher Unterstützung von:
Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
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Seit Kurzem stehen in der EU zwei Impfstoffe gegen das Chikungunya-Virus zu Verfügung. Was bei der Anwendung beachtet werden sollte, legt die Deutsche Fachgesellschaft für Reisemedizin in ihren neuen Empfehlungen dar.
Subklinisches Vorhofflimmern stellt Ärzte vor die Frage: Muss antikoaguliert werden? Die Deutsche Gesellschaft für Kardiologie äußert sich dazu in einem Positionspapier.
Effiziente Versorgung durch Patientensteuerung: Was die Politik plant, das wird mancherorts längst gemacht. Im „ÄrzteTag“-Podcast geben Sebastian Klein und Dr. Jürgen Flohr vom Gesundheitsnetz Leipzig Auskunft, wie es gehen kann.
Dass eine nicht gut funktionierende Niere von einer Hydrierung profitiere, ist eine internistische Legende, die nicht totzukriegen ist. Doch inwiefern stimmt dies überhaupt?
Ist es tatsächlich nur ein gutartiger Knoten auf der Schilddrüse oder steckt da mehr dahinter? Dieses Jahr noch soll die neue Leitlinie zu Schilddrüsenknoten erscheinen. Erste Einblicke gab es beim BAM.
![Abb. 1: Studie VISION-DMD: motorische Funktion TTSTAND-Geschwindigkeit unter Vamorolon 6mg/kg/Tag im Vergleich zu Placebo (erstellt nach [13])](/Bilder/Abb-1-Studie-VISION-DMD-motorische-Funktion-TTSTAND-233065.jpg "Grundlagen und Real-World-Erfahrungen mit Vamorolon")
