Erste Gentherapie vor der Zulassung

Es ist eine kleine Sensation: Erstmals könnte in der EU ein Gentherapeutikum zugelassen werden. Spektakulär ist nicht nur das Wirkprinzip - sondern auch der Weg der Zulassung.

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Haus der Zulassungen: die EMA in London.

Haus der Zulassungen: die EMA in London.

© EMA

LONDON (cw). Die europäische Zulassungsbehörde EMA hat mit Glybera® erstmal die Zulassung eines Gentherapeutikums empfohlen. Dem jüngsten Votum ging mehrmals die Ablehnung des Orphan Drug durch den Fachausschuss CHMP voraus.

Glybera® (Alipogen Tiparvovec) wurde zur Behandlung einer Lipoprotein-Lipase-Defizienz entwickelt. Dabei handelt es sich um eine sehr seltene, auf einem Gendefekt beruhende Erbkrankheit, die meist mit schwerer Pankreatitis einhergeht.

Bei der Therapie unter Glybera® werden Lipoprotein-Lipase-produzierende Gene mittels eines adenoassoziierten viralen Vektors in die Muskelzellen der Patienten gebracht.

Kaum weniger spektakulär als das Wirkprinzip stellt sich die Begutachtungshistorie bei der EMA dar. Eingereicht wurde das Zulassungsdossier Anfang 2010.

Im Juni 2011 beschieden die Agentur-Experten den Hersteller Amsterdam Molecular Therapeutics abschlägig, unter anderem wegen zu weniger Probanden in der Phase III; insgesamt wurde das Mittel an 27 Patienten getestet.

Unternehmen inzwischen insolvent

Im Oktober fand eine erneute Prüfung der Unterlagen statt, - mit dem gleichen Ergebnis. Auf Initiative der Europäischen Kommission wurde das Glybera®-Dossier dann nochmals gesichtet, diesmal unter der einschränkenden Perspektive eines Nutzens für Patienten mit Lipoproteinlipase-Mangel, die bereits an schweren oder multiplen Pankreatitis-Anfällen leiden.

Auch diese Prüfung fiel für das - inzwischen insolvente - Unternehmen negativ aus. Nach längerer interner Diskussion mit den Kollegen vom Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) entschloss sich der CHMP jetzt schließlich doch, den Nutzen für diese am schwersten betroffene Patientengruppe über die Risiken zu stellen.

Allerdings ist die Zulassungsempfehlung an Bedingungen geknüpft. So muss der pharmazeutische Unternehmer, der Glybera® vermarkten wird, den Therapieverlauf überwachen und dokumentieren sowie diese Daten bei der EMA kontrollieren lassen.

Unternehmerisch verantwortlich für Glybera® ist inzwischen die in Amsterdam ansässige UniQure BV. Das Unternehmen wurde nach der Insolvenz der börsennotierten Amsterdam Molecular Therapeutics mit Hilfe privater Investoren gegründet.

Im Februar dieses Jahres erwarb UniQure die Amsterdam Molecular Therapeutics und vollzog damit zugleich das Delisting. UniQure bereite sich jetzt auf die Zulassung seines Gentherapeutikums in den USA, Kanada und weiteren Ländern vor, heißt es in einer Mitteilung des Unternehmens.

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