Gemeinsamer Bundesausschuss

Zwei neue Orphan Drugs: Zusatznutzen nicht quantifizierbar

Für die Wirkstoffe Pegzilarginase und Vamorolon hat der Gemeinsame Bundesausschuss keinen quantifizierbaren Zusatznutzen erkannt.

Veröffentlicht:

Berlin. Für die beiden neuen Wirkstoffe Pegzilarginase und Vamorolon hat der Gemeinsame Bundesausschuss aufgrund der vorliegenden Studien einen Zusatznutzen nicht quantifizieren können. Pegzilarginase ist zugelassen zur Behandlung von Arginase-1-Mangel (Hyperarginämie) bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab einem Alter von zwei Jahren. Die Hyperarginämie ist ein angeborener Mangel an Arginase, einem Enzym des sogenannten Harnstoffzyklus, und führt zu einer Vermehrung des Eiweißbausteins Arginin in Blut und Urin.

Aus der vorliegenden randomisierten kontrollierten klinischen Studie gehe nach einem Teil der Auswertungen zwar eine positive Veränderung wichtiger Laborparameter hervor, jedoch hätten sich keine klinisch relevanten Vorteile feststellen lassen. Zur Lebensqualität haben dem G-BA keine geeigneten Daten vorgelegen. Die Jahrestherapiekosten bewegen sich nach G-BA-Angaben zwischen 330.000 und 2,6 Millionen Euro.

Keine signifikanten Unterschiede bei Laufstrecke und Gehdauer

Vamorolon ist zugelassen zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten ab vier Jahren. Die seltene genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung ist durch fortschreitenden Krankheitsverlauf gekennzeichnet, der zu Mobilitätsverlust, Herz- und Ateminsuffizienz und letztlich zum Tode führt.

Aus der vorgelegten randomisierten kontrollierten klinischen Studie lasse sich keine Aussage zur klinischen Vorteilhaftigkeit dieser Therapie ableiten. Hinsichtlich der Parameter Laufstrecke und Gehdauer ließen sich keine signifikanten Unterschiede feststellen, dem positiven Einfluss auf die Körpergröße stehe eine negative Wirkung auf das Körpergewicht gegenüber. Die Jahrestherapiekosten für diesen Wirkstoff liegen zwischen 21.000 und 140.000 Euro. (HL)

Ihr Newsletter zum Thema
Mehr zum Thema

Nutzenbewertung

G-BA fällt Bewertung für zwei Orphan Drugs

Kommentare
Sonderberichte zum Thema
Patientenzentrierter Ansatz und europäische Produktion

© Springer Medizin Verlag

Unternehmen im Fokus

Patientenzentrierter Ansatz und europäische Produktion

Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Advanz Pharma GmbH, München
Rett-Syndrom: früh diagnostizieren, Betroffene bestmöglich fördern und Familien entlasten

© Olia / Generated with AI / stock.adobe.com

Neurologische Entwicklungsstörung

Rett-Syndrom: früh diagnostizieren, Betroffene bestmöglich fördern und Familien entlasten

Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Acadia Pharmaceuticals (Germany) GmbH, München
Abb. 1: Phenylketonurie – Phenylalanin-Zielwerte und Monitoring während der Lebensphasen

© Springer Medizin Verlag GmbH, modifiziert nach [2, 3]

Enzymersatztherapie der Phenylketonurie

Pegvaliase: anhaltendes Ansprechen, flexiblere Ernährung

Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: BioMarin Deutschland GmbH, Kronberg am Taunus
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Jetzt neu jeden Montag: Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Top-Meldungen

Chronobiologisch sinnvoll

Deshalb gehören Glukokortikoide in die Morgenmedikation

Kniegelenk

Neue Gonarthrose-Leitlinie setzt mehr auf Eigeninitiative

Lesetipps
Collage von Bildern

© Frau: nenetus / stock.adobe.com | Rücken links: Dr. P. Marazzi / Science Photo Library | Arm: ZOKO / stock.adobe.com | Rücken rechts: Eva Valesky (2) | HG: Phokin / stock.adobe.com

Falsches Label?

Verdacht auf Betalaktam-Allergie: Was tun, wenn die Patientin ein Antibiotikum braucht?

Was ist bei Impfungen von Menschen mit Erdnussallergie zu beachten?

© Porträt: privat | Spritze: Fied

Sie fragen – Experten antworten

Was ist bei Impfungen von Menschen mit Erdnussallergie zu beachten?