Givlaari® vom Unternehmen Alnylam, ein RNA-Interferenz-Therapeutikum zur Behandlung bei akuter hepatischer Porphyrie, wird mit dem Galenus-Preis 2021 in der Kategorie „Orphan Drugs“ ausgezeichnet.
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Tenosynoviale Riesenzelltumoren führen oft zu Bewegungseinschränkungen und wiederkehrenden Eingriffen. Falls operative Maßnahmen ausgeschöpft oder zu belastend sind, steht nun eine medikamentöse Therapiei zur Verfügung: Vimseltinib, ein Inhibitor des CSF1 (Kolonie-stimulierender Faktor 1)-Rezeptors.
Pegcetacoplan hat jetzt auch eine Zulassung für C3-Glomerulopathie und primäre, immunkomplexvermittelte, membranoproliferative Glomerulonephritis erhalten. In der VALIANT-Studie gelang eine Stabilisierung der Nierenfunktion, was dafür spricht, dass Nierenersatztherapien hinausgezögert oder vermieden werden können.
Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine genetische Erkrankung mit progressivem Verlust der Muskelfunktion. Mit Givinostat steht eine zielgerichtete, nicht mutationsspezifische Therapie zur Verfügung, die in Studien die Krankheitsprogression ervlangsamte. Sie könnte den Verlust motorischer Fähigkeiten um Jahre verzögern.
Hoffnungen auf baldige Aufnahme der Wundversorgung mit Kaltplasma in den GKV-Katalog haben sich zerschlagen. Schuld daran ist nicht zuletzt eine verfehlte Abbildung der Versorgungsrealität im EBM.
Seit 50 Jahren zeichnet die Jung-Stiftung Forschung aus, die neue Wege in der Medizin eröffnet. Warum wissenschaftliche Freiheit eine zentrale Rolle spielt – und welche Arbeiten ausgezeichnet werden.
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Jung-Stiftung für Wissenschaft und Forschung
Bei neuen Arzneimitteln im hausärztlichen Bereich passiere „extrem viel“, sagt vfa-Präsident Han Steutel. Er spricht über „Durchbrüche“ bei Typ-1-Diabetes und MASH und erklärt, warum ein schneller Zugang zu neuen Therapien in Deutschland nicht mehr so selbstverständlich ist.
Long-COVID und ME/CFS stellen Ärztinnen und Ärzte vor Rätsel. Für eine bessere Versorgung der Patienten setzten Forscher auf Wearables, KI und Cluster. Einige Ansätze wurde bei der Digital-Health-Messe DMEA vorgestellt.
Durch verbesserte Diagnosealgorithmen und Versorgungsstrukturen, generelle Fortschritte der Medizin sowie umfassende und multimodale Therapien erreichen heute auch Kinder und Jugendliche mit oft schweren cholestatischen Lebererkrankungen das Erwachsenenalter.
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Bei Menschen, die an einer Seltenen Erkrankung leiden, vergehen einer aktuellen Umfrage zufolge vom ersten Auftreten der Symptome bis zu einer bestätigten Diagnose fast fünf Jahre. Zudem erhalten fast drei Viertel der Betroffenen zunächst eine Fehldiagnose.
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In der offenen Verlängerungsstudie ALITHIOS hat der Anti-CD20-Antikörper Ofatumumab über den Beobachtungszeitraum von bis zu sieben Jahren eine anhaltende Wirksamkeit und ein günstiges Nutzen-Risiko-Profil gezeigt – sowohl bei kürzlich diagnostizierten, therapienaiven Patientinnen und Patienten mit aktiver schubförmiger Multipler Sklerose (RMS) als auch in der Gesamtpopulation.
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Laut einer aktuellen Projektion im Auftrag der Robert Bosch Stiftung ist – wenn nicht gegengesteuert wird – ein Drittel der bundesdeutschen Landkreise auf längere Sicht von hausärztlicher Unterversorgung betroffen. Andernorts deuten die Zeichen auch vielfach auf Überversorgung.
Wie begeistert man schon Kindergartenkinder für ein gesundes Leben? Prof. Susanne Kobel und Dr. Olivia Wartha vom Programm "Komm mit in das gesunde Boot" erzählen im „ÄrzteTag“-Podcast, wie es geht.
Primäre und sekundäre Immundefekte zu entdecken, kann in der Praxis herausfordernd sein. Bestimmte Symptome und Kriterien geben aber Hinweise. Worauf es dabei ankommt.
Was ist besser: Cloud oder Praxisserver? Für IT-Experte Frank Nelles ist die Sache klar. Im Interview mit der Ärzte Zeitung erläutert er, warum die Cloud Vorteile bietet, und wie man am besten die Praxis vor Hackerangriffen schützt.
Ähnlich wie Seefahrer einst von Insel zu Insel geirrt sind, so irren oft auch Patienten mit undiagnostizierten seltenen Erkrankungen von Praxis zu Praxis. Im Schnitt dauert die Diagnose-Findung um die fünf Jahre. Was braucht es, um Betroffene schneller zu identifizieren?
Bei einem Immundefekt ist das Immunsystem geschwächt oder in seiner Funktionsweise gestört. Wie unterscheiden sich die primäre und die sekundäre Form – und welche Differenzialdiagnosen gibt es?