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Ärzte Zeitung online, 03.01.2017

Seltene Krankheiten

Thalassämie: Neue Therapiestudie startet

ATIR201™ versorgt bei Stammzelltransplantation die Patienten mit aktiven und ausgereiften Immunzellen. So soll die Zeit, bis sich das Immunsystem vollständig regeneriert hat, überbrückt, sollen Infektionen verhindert werden.

AMSTERDAM. Das Unternehmen Kiadis Pharma hat von der nationalen regulatorischen Behörde des Vereinigten Königreichs (MHRA, Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) sowie von den Ethikkommissionen beteiligter Kinderkliniken die Zulassung zum Start einer Phase-I/II-Studie mit ATIR201™ zur Therapie bei Thalassämie erhalten.

Thalassämie ist ja durch abnormalen Hämoglobinbildung, fehlerhaften Sauerstofftransport und Zerstörung der Erythrozyten charakterisiert. In der neuen Studie sollen Sicherheit und Anwendbarkeit von ATIR201™ bei Kindern und Erwachsenen mit beta-Thalassämie major, der schwersten Form der Erkrankung, erforscht werden, teilt der Hersteller mit.

Stammzelltransplantation als Option

Zurzeit gebe es ja kein zugelassenes Heilmittel für Patienten mit beta-Thalassämie major. Die Therapie sei rein symptomatisch und erfordere lebenslang Bluttransfusionen und die Einnahme von Eisenchelatbildnern mit zusätzlicher medikamentöser Unterstützung der Hämatopoese.

Eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation ("Hematopoietic Stem Cell Transplantation", HSCT) von einem gesunden, zu 50 Prozent passenden Spender aus dem Familienkreis könne eine Option zur Heilung der Krankheit sein. Nach einer HSCT dauere es jedoch mehrere Monate, bis Blutzellwerte und Immunzellenfunktionen wieder annähernd normal sind. Während dieser Zeit sind Patienten besonders anfällig für Infektionen.

Studie soll nach Deutschland ausgeweitet werden

ATIR201™, das als begleitendes Immuntherapeutikum ergänzend zu einer HSCT verabreicht wird, soll die Patienten mit aktiven und ausgereiften Immunzellen versorgen, die Infektionen bekämpfen können, ohne dabei eine akute "Graft-versus-Host-Reaktion" (GVHR) hervorzurufen, heißt es in der Mitteilung. Dadurch werde die Zeit überbrückt, bis sich das Immunsystem aus den Stammzellen des Transplantats vollständig regeneriert hat.

Die neue Studie wird im Vereinigten Königreich beginnen. Darüber hinaus plant das Unternehmen unter der Voraussetzung der behördlichen Genehmigung, die Studie nach Deutschland auszuweiten. Insgesamt sollen bis zu zehn beta-Thalassämie major-Patienten in die Studie aufgenommen werden.

Kiadis Pharma erwartet erste Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit für das zweite Halbjahr 2017. (mal)

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