Seltene Krankheiten

Thalassämie: Neue Therapiestudie startet

ATIR201™ versorgt bei Stammzelltransplantation die Patienten mit aktiven und ausgereiften Immunzellen. So soll die Zeit, bis sich das Immunsystem vollständig regeneriert hat, überbrückt, sollen Infektionen verhindert werden.

Veröffentlicht:

AMSTERDAM. Das Unternehmen Kiadis Pharma hat von der nationalen regulatorischen Behörde des Vereinigten Königreichs (MHRA, Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) sowie von den Ethikkommissionen beteiligter Kinderkliniken die Zulassung zum Start einer Phase-I/II-Studie mit ATIR201™ zur Therapie bei Thalassämie erhalten.

Thalassämie ist ja durch abnormalen Hämoglobinbildung, fehlerhaften Sauerstofftransport und Zerstörung der Erythrozyten charakterisiert. In der neuen Studie sollen Sicherheit und Anwendbarkeit von ATIR201™ bei Kindern und Erwachsenen mit beta-Thalassämie major, der schwersten Form der Erkrankung, erforscht werden, teilt der Hersteller mit.

Stammzelltransplantation als Option

Zurzeit gebe es ja kein zugelassenes Heilmittel für Patienten mit beta-Thalassämie major. Die Therapie sei rein symptomatisch und erfordere lebenslang Bluttransfusionen und die Einnahme von Eisenchelatbildnern mit zusätzlicher medikamentöser Unterstützung der Hämatopoese.

Eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation ("Hematopoietic Stem Cell Transplantation", HSCT) von einem gesunden, zu 50 Prozent passenden Spender aus dem Familienkreis könne eine Option zur Heilung der Krankheit sein. Nach einer HSCT dauere es jedoch mehrere Monate, bis Blutzellwerte und Immunzellenfunktionen wieder annähernd normal sind. Während dieser Zeit sind Patienten besonders anfällig für Infektionen.

Studie soll nach Deutschland ausgeweitet werden

ATIR201™, das als begleitendes Immuntherapeutikum ergänzend zu einer HSCT verabreicht wird, soll die Patienten mit aktiven und ausgereiften Immunzellen versorgen, die Infektionen bekämpfen können, ohne dabei eine akute "Graft-versus-Host-Reaktion" (GVHR) hervorzurufen, heißt es in der Mitteilung. Dadurch werde die Zeit überbrückt, bis sich das Immunsystem aus den Stammzellen des Transplantats vollständig regeneriert hat.

Die neue Studie wird im Vereinigten Königreich beginnen. Darüber hinaus plant das Unternehmen unter der Voraussetzung der behördlichen Genehmigung, die Studie nach Deutschland auszuweiten. Insgesamt sollen bis zu zehn beta-Thalassämie major-Patienten in die Studie aufgenommen werden.

Kiadis Pharma erwartet erste Ergebnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit für das zweite Halbjahr 2017. (mal)

Mehr zum Thema

Sonderbericht

Apixaban: Bewährter Therapiestandard bei VTE

Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Pfizer Pharma GmbH, Berlin, und Bristol-Myers Squibb GmbH & Co KGaA, München
Das könnte Sie auch interessieren
Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

© ASK Agentur für Sales und Kommunikation GmbH

Tag der Seltenen

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Herr Prof. Dr. Konrad Bork, Emeritus der Universitäts-Hautklinik in Mainz und Begründer der ersten Angioödem-Spezialsprechstunde in Deutschland, ist einer der weltweit führenden Experten zum hereditären Angioödem (HAE) und war maßgeblich an der Aufklärung der Ursachen dieser Seltenen Erkrankung beteiligt.

© [M] Bork; [M] gremlin / Getty Images / iStock

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Plötzliche Hautschwellung + kolikartiger Bauchschmerz = hereditäres Angioödem

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Herr Prof. Dr. Martin Wabitsch, Sektion pädiatrische Endokrinologie und Diabetologie an der renommierten Klink für Kinder- und Jugendmedizin, Universitätsklinikum Ulm, ist einer der führenden Kinderärzte Deutschlands, Sprecher des Zentrums für seltene endokrine Erkrankungen und weltweit anerkannter Experte für Fettgewebserkrankungen.

© [M] Universitätsklinikum Ulm; [M] gremlin / Getty Images / iStock

Seltene Erkrankungen – häufiger als man denkt

Mangel an Fettgewebe – eine Störung mit gravierenden Folgen

Kooperation | In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Kommentare

Sie müssen angemeldet sein, um einen Kommentar verfassen zu können.
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden / registrieren »

Die Newsletter der Ärzte Zeitung

» kostenlos und direkt in Ihr Postfach

Am Morgen: Ihr individueller Themenmix

Zum Feierabend: das tagesaktuelle Telegramm

Newsletter bestellen »

Top-Meldungen
Wie gut schützen die verfügbaren Impfstoffe vor der Omikron-Variante?

© alphaspirit / stock.adobe.com

Corona-Vakzine

Impfschutz: Gegen Omikron braucht es deutlich höhere Antikörperspiegel

Der neue und der alte Minister: Karl Lauterbach (li.) und Jens Spahn (Mitte) bei der Amtsübergabe im Bundesgesundheitsministerium am Mittwoch.

© Thomas Ecke / BMG

Amtsübergabe

Gesundheitsminister Lauterbach skizziert erste Gesundheitspläne