2,5 Millionen Euro-Auszeichnung für Erforschung seltener Immunerkrankung

Bad Homburg vor der Höhe. Für seine Erfolge in der Entwicklung von Gentherapien wird der Mailänder Arzt und Forscher Professor Alessandro Aiuti mit dem Else Kröner-Fresenius-Preis für Medizinische Forschung ausgezeichnet. Der Preis ist mit 2,5 Millionen Euro dotiert und damit einer der höchst dotierten medizinischen Wissenschaftspreise weltweit, teilt die Else Kröner-Fresenius-Stiftung mit. Er werde in diesem Jahr bereits zum dritten Mal vergeben.

Aiuti erforscht am Mailänder San Raffaele-Telethon-Institut für Gentherapie die seltene Immunerkrankung ADA-SCID (Adenosine-Deaminase-Severe Combined Immuno-Deficiency), die ausschließlich junge Kinder betrifft und in Europa jährlich etwa 15-mal auftritt. Bei ihr sorgt ein Defekt des ADA-Gens im Genom für eine Störung der Lymphozyten-Entwicklung. Der Körper der jungen Patienten ist dadurch wehrlos gegen Infektionen.

„Ohne wirksame Therapie überleben die Kinder selten länger als zwei Jahre“, wird Aiuti in der Mitteilung der Stiftung zitiert. Der Standard für die Therapie sei eine Knochenmarktransplantation von einem Spender, dessen Knochenmarkzellen mit denen des Patienten genau übereinstimmen. Nur für eine Minderheit von Patienten stehe jedoch ein passender Spender zur Verfügung.

Erkrankte Kinder profitieren von den Fortschritten im Bereich der Gentherapie. Die Forscher um Aiuti haben mit der von ihnen entwickelten Therapie bisher 36 Kinder aus 19 Ländern behandelt, so die Stiftung. Bei mehr als 80 Prozent habe die Behandlung so angeschlagen, dass keine Enzym-Ersatztherapie oder Transplantation mehr benötigt wurde. Alle Patienten seien noch am Leben, berichtet Aiuti in der Mitteilung. (eb)