CRISPR-Cas9
Erster Erfolg mit „Genschere“ bei Amyloidpolyneuropathie
Die Genschere CRISPR-Cas9 scheint auch bei Menschen zu funktionieren. In einer Phase-I-Studie ließ sich damit die Produktion von pathogenem Transthyretin bei Amyloidpolyneuropathie drastisch senken.