Gentherapie bei Patienten mit einem Enzymmangel
AMSTERDAM (ple). In einer jetzt begonnenen Studie als Vorbereitung für die Markzulassung hat der erste Patient mit einer Lipoprotein-Lipase-Defizienz eine Gentherapie erhalten.
Wie das Unternehmen Amsterdam Molecular Therapeutics mitteilt, ist es inzwischen der 23ste Patient, der mit Glybera™ behandelt wurde. Das Gentherapie-Produkt sorgt für ausreichend Lipoprotein-Lipase, wodurch die Entstehung einer auf der Erbkrankheit beruhenden Pankreatitis vermieden wird.