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Gentherapie bei Patienten mit einem Enzymmangel

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AMSTERDAM (ple). In einer jetzt begonnenen Studie als Vorbereitung für die Markzulassung hat der erste Patient mit einer Lipoprotein-Lipase-Defizienz eine Gentherapie erhalten.

Wie das Unternehmen Amsterdam Molecular Therapeutics mitteilt, ist es inzwischen der 23ste Patient, der mit Glybera™ behandelt wurde. Das Gentherapie-Produkt sorgt für ausreichend Lipoprotein-Lipase, wodurch die Entstehung einer auf der Erbkrankheit beruhenden Pankreatitis vermieden wird.

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