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Gentherapie im Tierversuch bei M. Fabry erfolgreich

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TORONTO (mut). Forscher aus Toronto in Kanada haben Mäuse mit dem gleichen Gendefekt wie bei Patienten mit Morbus Fabry durch eine Gentherapie geheilt. Dazu schleusten sie den Tieren gleich nach der Geburt einen Vektor mit dem korrekten Gen für das Enzym Alpha-Galaktosidase A ein.

Das Enzym baut bestimmte Lipide ab und ist bei Fabry-Patienten defekt. Als Folge kommt es zu Schmerzattacken sowie Herz- und Nierenerkrankungen.

Die Mäuse produzierten nach der Therapie zeitlebens genügend Alpha-Galaktosidase A, berichten die Forscher in der aktuellen Ausgabe der Zeitschrift "PNAS". Eine Gentherapie könnte möglicherweise bei Menschen aufwendige Enzym-Infusionen ersetzen, so die Forscher.

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