Immer mehr Kinder profitieren von Stammzellen
BERLIN (gvg). Immer häufiger greifen Pädiater bei Kindern mit schweren Stoffwechsel- oder Autoimmunerkrankungen zur Knochenmarktransplantation als ultima ratio. Die ersten Erfolge des Verfahrens geben ihnen recht.
Veröffentlicht:So läuft bei Kindern mit Adrenoleukodystrophie (ALD) derzeit eine Studie, bei der weltweit bei insgesamt 400 Kindern eine Knochenmarktransplantation vorgenommen werden soll. Die ALD ist eine seltene, schwere genetische Erkrankung, bei der langkettige Fettsäuren in der weißen Substanz des Nervengewebes und in den Nebennieren abgelagert und nicht mehr abgebaut werden. Bis zu zwei von 100 000 Neugeborenen erkranken daran.
Die Ablagerung führt zu Lern- und Konzentrationsstörungen bis hin zu kompletten Lähmungen sowie zu den Symptomen eines Morbus Addison. Mit einer Knochenmarktransplantation könne dieser Verlauf aufgehalten werden, wie Dr. Wolfram Ebell sagte. Er ist Leiter der Arbeitsgruppe Knochenmarktransplantation am Otto Heubner-Zentrum der Charité Berlin. Ähnliches sei auch bei Lipidosen und Mukopolysaccharidosen möglich, die ebenso zu Ablagerungen im Gehirn führen.
Die Knochenmarktransplantation ist bei allen Stoffwechselerkrankungen ähnlich: Aus den transplantierten Blutstammzellen werden auch Monozyten isoliert, die ins Gehirn wandern und dort die phagozytierenden Mikrogliazellen ersetzen. So könnten nach der Knochenmarktransplantation Enzyme produziert werden, die das Kind selbst zuvor nicht herstellen konnte, wie Ebell auf der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Kinderheilkunde und Jugendmedizin in Berlin erläuterte. Bei der ALD können die langkettigen Fettsäuren nach der Transplantation wieder abgebaut werden.
Doch eine Stammzelltherapie kommt auch bei Autoimmunerkrankungen in Frage, etwa bei der Multiplen Sklerose (MS). Hier werden allerdings körpereigene Stammzellen verwendet, die außerhalb des Körpers vermehrt und von allen Vorläuferzellen gereinigt werden. "Die Idee ist die Schaffung eines neuen Immunsystems, das nicht mehr das eigene Gewebe angreift", sagte Professor Gerhard Gaedicke, Leiter des Otto Heubner-Zentrums, wo kürzlich ein junges Mädchen mit MS durch die Knochenmarktransplantation wieder mobil wurde und jetzt nach drei Jahren Pause wieder die Schule besucht.
"Trotz der Erfolge stehen wir noch ganz am Anfang. Es handelt sich nicht um etablierte Therapien", so Gaedicke. Eine Knochenmarktransplantation könnte künftig auch bei schweren Formen des systemischen Lupus erythematodes möglich sein.
