Lungenerkrankung
Innovative Zelltherapie gegen PAP entwickelt
Einen neuartigen Therapieansatz für die pulmonale Alveolarproteinose haben MHH-Forscher im Mausmodell entwickelt.
Veröffentlicht:HANNOVER. Die Pulmonale Alveolarproteinose (PAP) ist eine sehr seltene, lebensbedrohliche Lungenerkrankung von Kindern, die auf einem Defekt der Fresszellen in der Lunge, den Alveolarmakrophagen, beruht.
Die Fresszellen sind nicht in der Lage, Eiweiße und Fette in der Lunge abzubauen, sodass sich diese in der Lunge ansammeln und den Gasaustausch erheblich stören. Diekleinen Patienten leiden an schwerer Atemnot sowie einem hohen Infektionsrisiko und sterben oft früh.
Die einzige etablierte Therapie derzeit ist eine regelmäßige Spülung der Lunge in Narkose, um die Eiweiße und Fette auszuspülen. Dies lindert zwar die Symptome, ist aber miterheblichen Belastungen und Risiken für die Kinder verbunden.
In ihrer Studie haben die Forscher der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) reife Blutzellen direkt in die Lunge erkrankter Mäuse transplantiert (Sci Transl Med 2014; 6 (250): 250ra113). Die therapeutische Wirkung einer einzigen Zelltransplantation sei dabei viele Monate später noch eindrucksvoll nachweisbar gewesen, heißt es in einer Mitteilung der MHH.
Für den neuen Therapieansatz werden zunächst aus patienteneigenen Blutzellen in der Zellkultur gesunde Fresszellen-Vorläufer hergestellt. Diese Zellen werden dann im Rahmen einer Lungenspiegelung direkt in die Lunge transplantiert, wo sie zu funktionsfähigen Fresszellen ausreifen und die Funktion der defekten Zellen übernehmen.
"Bei der Zelltransplantation handelt es sich im Vergleich zur Lungenspülung um einen wenig belastenden, risikoarmen Eingriff, der prinzipiell auch ambulant ausgeführt werden kann. Eine klinische Umsetzung der Erkenntnisse innerhalb der nächsten drei bis fünf Jahre ist gemeinsam mit einer Arbeitsgruppe am Cincinnati Children's Hospital in den USA geplant", wird Dr. Christine Happle, MHH-Klinik für Pädiatrische Pneumologie, Allergologie und Neonatologieeine Erstautorin der Studie, in der Mitteilung zitiert.
"Allerdings muss in den Patientenzellen während der Zellkultur noch der Gendefekt korrigiert werden, der die Ursache der Erkrankung darstellt. Hierzu setzen wir Genfähren ein, die speziell am Institut für Experimentelle Hämatologie entwickelt werden", ergänzt Dr. Nico Lachmann aus der REBIRTH-Arbeitsgruppe, der sich die Erstautorschaft mit Dr. Happle teilt. (eb)
