Neue Behandlung gegen Kleinwuchs

MAINZ (hbr). Die Therapie mit Wachstumshormon hilft nicht allen kleinwüchsigen Kindern: Manchen fehlt primär der Insulin-ähnliche Wachstumsfaktor IGF-1. Diese Menschen profitieren von einer Substitutionstherapie mit dem Wirkstoff Mecasermin.

Mecasermin (Increlex®) enthält gentechnisch hergestelltes, rekombinantes, humanes IGF-1. Das Präparat ist zur Langzeitbehandlung bei Wachstumsstörungen von Kindern und Jugendlichen mit schwerem primärem IGF-1-Mangel (p-IGFD) zugelassen.

Diese Kinder produzieren zwar genug Wachstumshormon. Dessen Wirkungen werden aber vor allem durch IGF-1 vermittelt, so Professor Michael Ranke von der Universität Tübingen. Kinder mit starkem IGF-1-Defizit werden deshalb nur etwa 120 cm groß.

Injektionen kurbeln das Wachstum an

Die subkutane Injektion von Mecasermin - morgens und abends - kann das Wachstum der Kinder erheblich ankurbeln. Das hat Professor Markus Bettendorf von der Universitätsklinik in Heidelberg bei der Tagung der Kinder-Endokrinologen in Mainz berichtet. Bei p-IGFD-Kindern steigerte die Therapie die mittlere Wachstumsgeschwindigkeit im ersten Jahr von weniger als drei Zentimetern auf acht Zentimeter pro Jahr.

Die 76 Studienteilnehmer waren durchschnittlich erst acht Jahre alt und wurden bis zu zwölf Jahre lang behandelt. Dabei zeigte sich zwar, dass der Effekt nach dem ersten Therapiejahr etwas zurückging. Das Wachstum blieb aber signifikant besser als vor dem Beginn der Behandlung, sagte Bettendorf bei einem Symposium von Ipsen Pharma.

Außerdem war die Wirkung von Mecasermin dosisabhängig; der beste Effekt wurde mit zweimal täglichen Injektionen von 120 µg/kg/Tag erzielt, also der empfohlenen Höchstdosis für das Präparat.

Die Dosierung ist aber individuell. Bettendorf empfiehlt, dabei die Dosen langsam zu steigern. Das heißt konkret: Zu Beginn erhalten die Patienten nur nach dem Frühstück 0,04 mg/kg Mecasermin. Bei guter Verträglichkeit kommt nach vier Wochen dann abends die gleiche Dosis dazu. Ab der achten Woche können dann im Vier-Wochen-Takt die Dosierungen morgens und abends weiter um 0,02 oder 0,04 mg/kg erhöht werden. Das Maximum sind 0,12 mg/kg zweimal täglich.

Als unerwünschte Wirkungen traten in der Studie unter anderem geschwollene Tonsillen und Hörschwäche auf (jeweils 22 Prozent). Elf Prozent der Kinder wurden die Mandeln entfernt. Zudem erlitt jedes zweite Kind Hypoglykämien, die bei fünf Prozent auch mit Krämpfen verbunden waren.

Kinder mit IGF-1-Mangel haben bereits ohne Therapie ein erhöhtes Hypoglykämierisiko. Dazu kommt, dass IGF-1 den Blutzuckerspiegel senken kann, so Ranke. Das Präparat darf deshalb nur zusammen mit einer Mahlzeit gegeben werden. Kann ein Kind nichts essen, entfällt die Injektion.

Ein erhöhtes Hypoglykämie-Risiko wurde vor allem zu Therapiebeginn, bei kleinen, leichten Kindern und bei Unterzuckerungen in der Anamnese beobachtet.