1. Startseite
  2. Medizin
  3. Krankheiten
  4. Seltene Erkrankungen

Aus Patientenblut gewonnene HSPC

Studie: Zellbasierte Gentherapie erspart Patienten mit Beta-Thalassämie regelmäßige Bluttransfusionen

Die Therapie mit genetisch modifizierten autologen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen normalisiert bei den meisten Patienten mit zuvor transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie den Hämoglobinwert. Das geht aus einer internationalen Studie hervor.

Liebe Leserin, lieber Leser,

den vollständigen Beitrag können Sie lesen, sobald Sie sich eingeloggt haben.

Kostenlos registrieren »

Kennwort vergessen?
Ein anderes Problem beim Login?
Springer Medizin

Die Anmeldung ist mit wenigen Klicks erledigt und kostenlos.

Ihre Vorteile des kostenlosen Login:

  • Mehr Analysen, Hintergründe und Infografiken
  • Exklusive Interviews und Praxis-Tipps
  • Zugriff auf alle medizinischen Berichte und Kommentare

Registrieren können sich alle Gesundheitsberufe und Mitarbeiter der Gesundheitsbranche sowie Fachjournalisten. Bitte halten Sie für die Freischaltung einen entsprechenden Berufsnachweis bereit. Bei Fragen wenden Sie sich gerne an uns.
Mehr zum Thema

Rheuma Update

Das Wichtigste aus der S3-Leitlinie zum Lupus erythematodes

Bei der Behandlung des systemischen Lupus erythematodes können sich Rheumatologinnen und Rheumatologen jetzt auf eine interdisziplinäre deutsche S3-Leitlinie stützen. Die federführende Autorin Dr. Johanna Mucke fasst die wichtigsten Inhalte zusammen.

Fünf Jahre orale Therapie mit Risdiplam

Breite Anwendbarkeit bei 5q-assoziierter SMA

In der Therapie kaum einer anderen seltenen Erkrankung wurden innerhalb weniger Jahre so große Fortschritte erzielt wie bei der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Dabei war besonders die EU-Zulassung der ersten oralen Therapie mit Risdiplam im Jahr 2021 richtungsweisend.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Roche Pharma AG, Grenzach-Wyhlen
Sonderberichte zum Thema
Abb. 1: Studie PROPEL: Verbesserung der 6-Minuten-Gehstrecke

© Springer Medizin Verlag GmbH, erstellt mittels Daten aus [8]

- der späten Verlaufsform

Neu zugelassene 2-Komponenten-Therapie erweitert das Therapiespektrum für Erwachsene

Der Bedarf an neuen Therapieoptionen ist für Patientinnen und Patienten mit Morbus Pompe der späten Verlaufsform sehr hoch. Die EU-weite Zulassung der Zwei-Komponenten-Therapie mit Cipaglucosidase alfa und Miglustat ermöglicht erstmals eine Behandlung mit einem neuen Wirkansatz.
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Amicus Therapeutics GmbH, München
Abb. 1: Ein-Stärken-Aufdosierungsschema*

© Springer Medizin Verlag GmbH, modifiziert nach [7]

Allergen-Immuntherapie (AIT) bei Hausstaubmilben-Allergie

Ein-Stärken-Präparat für den Praxisalltag zugelassen

Die Allergen-Immuntherapie (AIT) ist aktuell die einzige gegen die Ursache Immungobulin (Ig)E vermittelter Allergien gerichtete Therapie. Sie kann die allergischen Symptome bis hin zur Symptomfreiheit ...
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Allergopharma GmbH & Co. KG, Reinbek
Abb. 1: Studie IKEMA (Post-hoc-Analyse): Progressionsfreies Überleben unter Isa-Kd versus Kd bei Patientinnen und Patienten mit RRMM und a) Gain(1q)- bzw. b) Amp(1q)-Abberation, die bereits 1-3 Vortherapien erhalten haben

© Springer Medizin Verlag GmbH, modifiziert nach [7]

Patientengruppen mit schwierig zu behandelndem Multiplem Myelom

Isatuximab-Kombinationstherapien im Rezidiv

Die Therapie von Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplen Myelom (RRMM) hat sich in den vergangenen Jahren deutlich weiterentwickelt. Für die Behandelnden ergeben ...
Sonderbericht | Mit freundlicher Unterstützung von: Sanofi-Aventis Deutschland GmbH, Frankfurt a. M.
weitere Sonderberichte
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden »
Kostenlos registrieren »
Haben Sie schon unsere Newsletter abonniert?

Von Diabetologie bis E-Health: Unsere praxisrelevanten Themen-Newsletter.

Jetzt neu jeden Montag: Der Newsletter „Allgemeinmedizin“ mit praxisnahen Berichten, Tipps und relevanten Neuigkeiten aus dem Spektrum der internistischen und hausärztlichen Medizin.

Top-Thema: Erhalten Sie besonders wichtige und praxisrelevante Beiträge und News direkt zugestellt!

Newsletter bestellen »

Nachrichten
weitere Nachrichten
Top-Meldungen

Herzinsuffizienz

HFrEF-Therapie: Was bringen Digitoxin und Vericiguat?

Zwei große Outcome-Studien erfordern eine Neubewertung von Digitalisglykosiden und von Vericiguat in der Therapie der Herzinsuffizienz mit reduzierter Ejektionsfraktion. Ein Überblick zu den wichtigsten Ergebnissen.
  • Von Dr. Beate Schumacher

Innovative Therapieansätze

Mit Fischhaut gegen den diabetischen Fuß

Einer von vier Patienten mit Diabetes entwickelt ein diabetisches Fußsyndrom. Bei ausbleibender Wundheilung drohen invasive Infektionen, Amputationen und eine erhöhte Mortalität. Ein Überblick über mögliche Optionen.
  • Von Eva Bauer
Unsere Newsletter
Lesetipps
Bei der Übung „Drei Minuten Atemraum“ geht es etwa darum, die aktuelle Tätigkeit für drei Minuten zu unterbrechen und bewusst in sich hineinzuhören. (Symbolbild)

© wang / stock.adobe.com / Generated with AI

Mehr Wohlbefinden im Praxisalltag

Praxisstress? Diese Achtsamkeitsübungen verschaffen Ihnen schnell wieder Luft

Was tun bei hoher Belastung im Praxisalltag? Schon kleine Interventionen helfen, aus dem Reiz-Reaktionsmodus auszubrechen und Handlungsfreiheit zurückzugewinnen. Psychologin und Psychotherapeutin Jessica Ruck hat vier Übungen für Sie parat.
Eine Reihe von Sportutensilien (Fußball, Tennisschläger, Springsseil, etc.) in einer Sporttasche, die auf dem Boden steht.

© Pixel-Shot / stock.adobe.com

US-Analyse

Was Bewegung bei diesen sieben Krebsarten bringt

Körperliche Aktivität kann Krebspatienten zu einem längeren Überleben verhelfen – das ist für einige häufige Tumorarten belegt. Gilt das auch für Blasenkrebs, Nierenkrebs, Lungenkrebs, Endometriumkarzinome, Ovarialkarzinome, Rektumkrebs und Krebs der Mundhöhle? Ein US-Team hat das untersucht.