Arzneimittelpreise
Nutzenbewertung neuer Arzneimittel: Plant das BMG ein Update oder einen Systembruch?
Das AMNOG setzt seit 2011 für Nutzenbewertung und Preisverhandlungen neuer Arzneimittel den Rahmen. Jetzt plant das Gesundheitsministerium eine Rosskur. Pharmahersteller sehen darin ein Update, Krankenkassen warnen vor aufgeweichten Evidenzstandards.
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Das Bundesgesundheitsministerium will das Verfahren der frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln überarbeiten. Viel Zustimmung kommt von der Pharmaindustrie, Krankenkassen gehen die Pläne zu weit.
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Berlin. Die frühe Nutzenbewertung neuer Arzneimittel steht vor einer grundlegenden Neuordnung. Seit 2011 werden Neuzulassungen nach einem im Arzneimittelmarktneuordnungs-Gesetz (AMNOG) beschriebenen Verfahren bewertet. Die schwarz-rote Koalition hat sich indes eine „Weiterentwicklung“ des AMNOG auf die Fahnen geschrieben. „Dabei ermöglichen wir den Zugang zu innovativen Therapien und Arzneien und stellen gleichzeitig eine nachhaltig tragbare Finanzierung sicher“, heißt es im Koalitionsvertrag.
Kürzlich hat das Bundesgesundheitsministerium Eckpunkte für ein „AMNOG 2.0“ im Rahmen einer Sitzung des Pharmadialogs der Bundesregierung präsentiert. Forschende Pharmaunternehmen können dem Aufschlag des zuständigen BMG-Abteilungsleiters Thomas Müller viel abgewinnen. Krankenkassen gehen die vorgeschlagenen Änderungen viel zu weit: Sie fürchten eine Demontage des aus ihrer Sicht breit akzeptierten Verfahrens und sprechen von „Systembruch“.
Ausgangspunkt des BMG sei die Erkenntnis, der medizinische Fortschritt habe sich so dynamisch entwickelt, dass bestimmte Therapiesituationen nicht angemessen in der Methodik des AMNOG widergespiegelt werden, sagt Dr. Andrej Rasch, Leiter Nutzenbewertung / nationales HTA beim Verband forschender Arzneimittelhersteller (vfa), der Ärzte Zeitung. „Doch die Anforderung an die Endpunkte und an das Studiendesign sind seit 2011 weitgehend unverändert geblieben.“
Ein Sprecher des GKV-Spitzenverbands hingegen beschreibt das Funktionieren des AMNOG als „im Großen und Ganzen gut“. Zwar gebe es in Teilbereichen zweifellos Anpassungsbedarf. „Aber wir können keinen Bedarf für grundlegende Änderungen erkennen, durch die Grundprinzipien des AMNOG fundamental verändert würden.“
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Tatsächlich plant das BMG offenbar, bei der Güte der in der Nutzenbewertung vorzulegenden Evidenz mehr Flexibilität zuzulassen. In fünf regulatorisch definierten Situationen (Bedingte Zulassung, Beschleunigtes Verfahren, Außergewöhnliche Umstände, PRIME-Verfahren, Orphan Drugs) soll künftig die bestverfügbare Evidenz für die Begründung eines Zusatznutzens ausreichend sein.
Der GKV-Spitzenverband warnt, bei diesem Vorschlag würden künftig rund 60 Prozent aller Zulassungen unter die besonderen Bewertungsregeln fallen. „Die Ausnahme würde somit zur Regel werden“, so der Sprecher. Das kann der vfa nicht nachvollziehen. „Da sich Zulassungsmerkmale häufig überlappen, ist es hier offenbar zu einer Mehrfachzählung gekommen“, kritisiert Rasch die Einschätzung der Kassen. Nach vfa-Berechnungen würden dagegen die neuen Bewertungsmaßstäbe – außerhalb der bestehenden Regelung für die Orphan Drugs – weniger als 10 Prozent der Verfahren pro Jahr erfassen.
Ungleichbehandlung vergleichbarer Arzneimittel?
Und dies sei in spezifischen Therapiesituationen auch sinnvoll: „Liegt eine randomisierte kontrollierte Studie nicht vor, dann muss für einen Zusatznutzen ein sogenannter dramatischer Effekt nachgewiesen werden – das ist eine sehr hohe Hürde“, sagt Rasch.
Der Spitzenverband hält dem entgegen, die BMG-Vorschläge würden nicht den Zugang von Patienten zu innovativen Arzneimitteln verbessern, sondern die Bewertung und Preisbildung verändern. Konsequenz wäre nämlich, „dass auch bei nach den etablierten methodischen Standards unzureichender Evidenz ein positiver Zusatznutzen festgestellt werden müsste“, monieren die Kassen.
Der Spitzenverband zeigt sich auch besorgt darüber, dass die Privilegierung bestimmter Medikamente allein von Entscheidungen der Zulassungsbehörden abhängig sein soll. Denn dann würden therapeutisch vergleichbare Arzneimittel allein aufgrund verschiedener regulatorischer Einstufungen ungleich behandelt. Das würde nicht nur die Nutzenbewertung, sondern auch die Preisverhandlungen „erheblich erschweren“.
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Der vfa hält diesen Einwand nicht für stichhaltig. „Die Idee besteht ja gerade darin, Ungleiches – eine besondere Therapiesituation – auch spezifisch in der Nutzenbewertung zu behandeln“, sagt Andrej Rasch. Die Kassen wenden dagegen ein, das AMNOG-Verfahren solle schwache Evidenz gerade sichtbar machen. „Das Fehlen belastbarer Evidenz werde nicht dadurch behoben, dass ein Zusatznutzen dennoch festgestellt werden muss“, heißt es in der Stellungnahme.
Auch bei einem weiteren zentralen Reformelement des BMG sind die Positionen bisher unvereinbar. Vorgeschlagen wird, drei bis vier Jahre nach der Erstbewertung die Präparate einer Re-Evaluation zu unterziehen. Die Hersteller sollen dazu Daten – insbesondere aus dem Forschungsdatenzentrum Gesundheit (FDZ) – dem Gemeinsamen Bundesausschuss (GBA) vorlegen.
Entweder wird der in der frühen Nutzenbewertung zuerkannte Zusatznutzen „bestätigt, in Ausmaß/Wahrscheinlichkeit angepasst oder aufgehoben“, so die Vorstellung des BMG. Im letztgenannten Fall müssten erneut Preisverhandlungen zum erneut bewerteten Medikament stattfinden.
Re-Bewertung auf der Basis von Versorgungsdaten
Die Skepsis gegenüber dieser Idee ist groß. Denn in der Erstbewertung würden künftig höhere Unsicherheiten bei der Evidenz akzeptiert. Anschließend sollen Registerdaten oder versorgungsnahe Daten herangezogen werden, die aber „nach heutigem Stand nicht dazu geeignet sind, das initiale Ergebnis zu verifizieren oder zu falsifizieren“, so der Sprecher des GKV-Spitzenverbands.
Andrej Rasch vom vfa indes hält den Vorschlag einer nachgelagerten Bewertung für „interessant“: „Sie könnte beispielsweise helfen, den Stellenwert eines Arzneimittels in der Versorgung zu bestimmen. Ob dies funktioniert, wird stark von der konkreten Ausgestaltung abhängig sein.“ Allerdings seien Re-Bewertungen von Arzneimitteln im geltenden AMNOG-Verfahren bereits „die Regel und nicht die Ausnahme“.
Nach Meinung des GKV-Spitzenverbands bleibt bei den BMG-Überlegungen unklar, was geschieht, wenn die erneute Bewertung nicht die Ergebnisse der pivotalen Studie bestätigt. „Es ist nicht hinzunehmen, dass die Krankenkassen dafür die finanziellen Risiken tragen sollen, sagt der Sprecher.
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Der vfa appelliert an den Gesetzgeber, bei der Reform nicht die gleichen Fehler wie bei der Anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) zu wiederholen und ein hochbürokratisches Verfahren aufzulegen. Die AbD soll nach den Vorstellungen des BMG nämlich abgeschafft werden: Es werde „kaum gelingen, mit Versorgungsdaten eine randomisierte kontrollierte Studie zu simulieren oder den GBA-Beschluss zu replizieren“, zeigt sich Rasch überzeugt.
Ein weiteres Dauerstreitthema zwischen Industrie und Krankenkassen wird im Papier des BMG ausgespart: Orphan Drugs haben im AMNOG-Verfahren bisher eine Sonderstellung – der Zusatznutzen wird vom Gesetzgeber als gegeben unterstellt. Der Sachverständigenrat Gesundheit und Pflege hat in seinem im vergangenen Jahr erschienenen Gutachten zu Arzneipreisen empfohlen, den Orphan-Drug-Status im Rahmen der Preisbildung zu berücksichtigen, nicht aber mittels einer Sonderrolle bei der Bewertung.
Starke Preisdynamik bei neuen Orphan Drugs
Auf Medikamente für Patienten mit seltenen Erkrankungen sind zuletzt pro Jahr 0,1 Prozent des Verordnungsvolumens in der GKV entfallen, aber fast 13 Prozent des Umsatzvolumens. Zwischen 2019 und 2023 sind die Jahrestherapiekosten von Orphan Drugs bei Markteintritt pro Jahr um 43 Prozent gestiegen.
Doch das BMG vertagt diese Streitfrage. Drei bis vier Jahre nach Einführung von AMNOG 2.0 solle das Orphan-Drug-Privileg überprüft werden, heißt es lediglich im BMG-Papier. Aus gutem Grunde werde der Status quo nicht verändert, sagt der vfa: „Der Erhalt der Orphan Drug-Regelung ist essenziell, um den Zugang von vulnerablen Patientengruppen zu Innovationen zu sichern“, warnt Andrej Rasch. Hinzu komme, dass schon bisher rund 80 Prozent dieser Umsätze einer Vollbewertung im AMNOG unterlägen.
Für den vfa ist alleingenommen die Weiterentwicklung der AMNOG-Feinmechanik ohnehin nicht ausreichend. Denn durch das im Juli verabschiedete Beitragssatzstabilisierungsgesetz sei die Bedeutung der Nutzenbewertung „durch pauschale Abschläge und Rabatte ausgehebelt“ worden. Auch geopolitische Entwicklungen, insbesondere die Auswirkungen der US-amerikanischen Preispolitik, müsse der Gesetzgeber bei einem Reformkonzept berücksichtigen, mahnt Rasch.
„Systembruch“ mit der alten AMNOG-Welt oder „überfällige Weiterentwicklung“? Ähnlich wie 2011 steht die Preisfindung für neuzugelassene Arzneimittel mutmaßlich vor einer grundlegenden Reformrunde. Nur haben die Probleme seither zugenommen – und die finanziellen Herausforderungen für die GKV auch.
