FDA lässt erste Gentherapie gegen Duchenne Muskeldystrophie zu

Silver Spring, MD. Die US-Oberbehörde FDA hat der ersten Gentherapie zur kausalen Behandlung der Duchenne Muskeldystrophie (DMD) grünes Licht gegeben. Entwickelt wurde die Infusionstherapie Delandistrogen moxeparvovec von dem US-Biotechunternehmen Sarepta, das sie unter dem Warennamen „Elevidys“ in den USA vertreibt.

Die Marktfreigabe gilt für pädiatrische Patienten von 4 bis 5 Jahren mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens. Außerhalb der USA hält Roche die Rechte an der Gentherapie; der Schweizer Konzern hatte sie 2019 für 1,15 Milliarden Dollar in bar und Aktien erworben. Ein Zulassungsantrag in Europa ist ausweislich einer EMA-Übersicht von Anfang Juni noch nicht anhängig. (cw)