Gentherapie: Erste Erfolge bei erblicher Netzhauterkrankung
BERLIN (eb). Menschen mit seltenen erblichen Augenerkrankungen wie der Leberschen kongenitalen Amaurose leiden von Geburt an unter schweren Sehstörungen. Oft erblinden sie noch vor dem Erwachsenenalter. Gentherapeutische Ansätze können helfen, die Sehleistung zu verbessern und eine Erblindung zu verhindern. Erste Studienergebnisse diskutieren Augenärzte aus 120 Ländern auf dem World Ophthalmology Congress, der vom 3. bis 9. Juni 2010 im ICC Berlin stattfindet.
© Doreen Salcher / fotolia.com
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Für zwei erbliche Netzhauterkrankungen erzielten Ärzte mit Gentherapie erste Erfolge: Einerseits bei einer seltenen Form der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA), an der etwa 200 Patienten in Deutschland leiden. Durch einen Defekt im sogenannten RPE65-Gen ist bei ihnen die Bildung des Sehpigments gestört, berichtet Professor Birgit Lorenz vom Universitätsklinikum Gießen und Marburg. Bei der Gentherapie injizieren die Ärzte virale Vektoren, die sie zuvor mit einer korrekten Version von RPE65 bestücken, unter die Netzhaut des Auges. Die Vektoren legen das Gen in den Pigmentzellen der Netzhaut ab, die daraufhin das korrekte Protein herstellen. Danach setzt die Bildung des funktionellen Sehpigments wieder ein. "Eine erste Anwendung dieser Therapie an 18 Patienten in England und den USA hat gezeigt, dass sich die Sehleistung - vor allem bei jungen Patienten - langfristig bessert", berichtet Lorenz.
Auch Menschen mit der Retinitis pigmentosa (RP) kann eine Gentherapie helfen. Anders als bei der LCA setzen die Ärzte hier eine kleine Kapsel ins Auge. Diese enthält gentechnisch veränderte Zellen, die das Protein CNTF, den "ciliary neurotrophic factor", bilden. In der Netzhaut soll CNTF den Zelluntergang verhindern. Auch hier sind erste Ergebnisse vielversprechend. Bei den zehn Studienteilnehmern stabilisierte oder verbesserte sich die Sehfähigkeit.
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