Gentherapie lässt Blinde sehen
SAN FRANCISCO (mut). Mithilfe einer Gentherapie ist es US-Ärzten gelungen, die Sehfähigkeit bei einer genetisch bedingten Retinadegeneration wieder komplett herzustellen oder zumindest deutlich zu verbessern.
Veröffentlicht:
© Foto: sam richter www.fotolia.de
In der Phase-I-Studie, die US-Ophthalmologen jetzt in San Francisco vorgestellt hatten, wurden zwölf Patienten mit Leberscher kongenitaler Amaurose behandelt (Lancet online). Bei dieser Krankheit kommt es aufgrund eines Gendefekts zu einer Degeneration der Retina, die im Kindes- und Jugendalter zu einem schweren Sehverlust führt und die Betroffenen im Alter von 20 bis 40 Jahren komplett erblinden lässt.
In der Studie erhielten Patienten im Alter von 8 bis 44 Jahren je eine subretinale Injektion eines viralen Vektors in das am schlimmsten betroffene Auge. Dieser Vektor enthielt die funktionsfähige Version des Gens, das bei den Patienten defekt ist. Anschließend wurde die Augenfunktion zwei Jahre lang regelmäßig untersucht.
Ergebnis: Bei allen Patienten besserte sich die Retinafunktion - wie erwartet jedoch am stärksten bei Kindern, da die Degeneration bei ihnen noch am wenigsten fortgeschritten war. Das jüngste Kind erlangte praktisch wieder eine normale Lichtempfindlichkeit. Die älteren Kinder konnten zumindest wieder ohne Hilfe selbstständig gehen, was zuvor nicht möglich gewesen war. Die Forscher um Dr. Albert M. Maguire aus Philadelphia sehen mit ihrer Gentherapie auch Chancen bei anderen Formen der Retinadegeneration.
