Ärzte Zeitung online, 31.01.2018

GBA-Beschluss

Nusinersen mit erheblichem Zusatznutzen

BERLIN / ISMANING. Der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) hat der Arznei Nusinersen (Spinraza®) einen "erheblichen" Zusatznutzen attestiert. Spinraza® ist in Deutschland seit Mai 2017 zur Therapie bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) zugelassen.

Der "erhebliche Zusatznutzen" gelte für die meist besonders schwer betroffenen Patienten mit infantiler (früh einsetzender) SMA, teilt das Unternehmen Biogen mit. Der GBA habe mit dieser Entscheidung erst zum dritten Mal seit Inkrafttreten des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) am 1. Januar 2011 einen "erheblichen Zusatznutzen" bescheinigt, zum ersten Mal für ein Orphan Drug. Unabhängig von der Nutzenbewertung sei Nusinersen für alle Patienten mit 5q-SMA verordnungsfähig.

Der GBA unterscheidet für die Bewertung zum Ausmaß des Zusatznutzens ja die Kategorien "gering", "beträchtlich" und "erheblich" sowie "nicht quantifizierbar", "kein Zusatznutzen" und "ein geringerer Nutzen". Für die Nutzenbewertung von Nusinersen wurden die Zulassungsstudien ENDEAR und CHERISH für die infantile beziehungsweise später einsetzende SMA herangezogen.

Nach Prüfung der Daten wurde für Säuglinge mit früh einsetzender SMA (Typ I) ein "erheblicher Zusatznutzen" festgestellt. Diese Patienten zeigen in der Regel bis zum sechsten Lebensmonat erste Symptome. Für Kleinkinder, die meist vor dem zweiten Lebensjahr mit ersten Symptomen auffällig werden (Typ II), ist der Nutzen "beträchtlich" und bei später einsetzender SMA (Typ III und IV) "nicht quantifizierbar". (mal)

Weitere Beiträge aus diesem Themenbereich

Schreiben Sie einen Kommentar

Überschrift

Text

Die Newsletter der Ärzte Zeitung

Lesen Sie alles wichtige aus den Bereichen Medizin, Gesundheitspolitik und Praxis und Wirtschaft.

NEU als Themen abonnierbar: Frauengesundheit und Kindergesundheit

Zehn Regeln für die Rheuma-Therapie

In der medikamentösen Behandlung von älteren Rheuma-Patienten gilt es für Ärzte, einiges zu beachten. Rheumatologen haben zehn Empfehlungen verfasst. mehr »

Dicke Luft um Diesel-Fahrverbote

Erneut hat ein Gericht ein Diesel-Fahrverbot verhängt, erstmals ist ein Teil einer Autobahn davon betroffen. Die Kläger sehen sich im Kampf für eine saubere Luft bestätigt. Unterdessen beschloss das Kabinett neue Regeln beim Stickstoffdioxid-Grenzwert. Pneumologen sehen das kritisch. mehr »

Neun Millionen Klinik-Infektionen jährlich

Infektionen in Kliniken und Pflegeheimen sind in Europa ein großes Problem. Jährlich infizieren sich dort rund neun Millionen Bürger, berichtet die EU-Seuchenbehörde. Zwei Gründe sind dafür ausschlaggebend. mehr »