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GBA-Beschluss

Nusinersen mit erheblichem Zusatznutzen

Veröffentlicht:

BERLIN / ISMANING. Der Gemeinsame Bundesausschuss (GBA) hat der Arznei Nusinersen (Spinraza®) einen "erheblichen" Zusatznutzen attestiert. Spinraza® ist in Deutschland seit Mai 2017 zur Therapie bei 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (5q-SMA) zugelassen.

Der "erhebliche Zusatznutzen" gelte für die meist besonders schwer betroffenen Patienten mit infantiler (früh einsetzender) SMA, teilt das Unternehmen Biogen mit. Der GBA habe mit dieser Entscheidung erst zum dritten Mal seit Inkrafttreten des Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes (AMNOG) am 1. Januar 2011 einen "erheblichen Zusatznutzen" bescheinigt, zum ersten Mal für ein Orphan Drug. Unabhängig von der Nutzenbewertung sei Nusinersen für alle Patienten mit 5q-SMA verordnungsfähig.

Der GBA unterscheidet für die Bewertung zum Ausmaß des Zusatznutzens ja die Kategorien "gering", "beträchtlich" und "erheblich" sowie "nicht quantifizierbar", "kein Zusatznutzen" und "ein geringerer Nutzen". Für die Nutzenbewertung von Nusinersen wurden die Zulassungsstudien ENDEAR und CHERISH für die infantile beziehungsweise später einsetzende SMA herangezogen.

Nach Prüfung der Daten wurde für Säuglinge mit früh einsetzender SMA (Typ I) ein "erheblicher Zusatznutzen" festgestellt. Diese Patienten zeigen in der Regel bis zum sechsten Lebensmonat erste Symptome. Für Kleinkinder, die meist vor dem zweiten Lebensjahr mit ersten Symptomen auffällig werden (Typ II), ist der Nutzen "beträchtlich" und bei später einsetzender SMA (Typ III und IV) "nicht quantifizierbar". (mal)

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