Galenus-von-Pergamon-Preis 2018
Spinraza® – erste kausale Therapie der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie
Spinraza® (Nusinersen) von Biogen, ein Antisense-Oligonukleotid, ist das erste zugelassene Arzneimittel zur kausalen Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie. Es bewirkt, dass ein für Motoneuronen wichtiges Protein wieder in ausreichender Menge produziert wird und dadurch die Progression der Muskelatrophie aufgehalten werden kann.