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Maßgeschneiderte CRISPR-Therapie

Erstmals Säugling mit seltener Erkrankung mittels Gentherapie behandelt

Ein CPS1-Mangel kann bei Neugeborenen zu neurologischen Komplikationen bis hin zu irreversiblen Hirnschäden führen. In den USA wurde nun erstmals ein Neugeborenes mit einer Gentherapie behandelt. Das Besondere: Die Entwicklung der personalisierten Base-Editing-Methode dauerte nur sieben Monate.

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