Maßgeschneiderte CRISPR-Therapie
Erstmals Säugling mit CPS1-Mangel mittels Gentherapie behandelt
Ein CPS1-Mangel kann bei Neugeborenen zu neurologischen Komplikationen bis hin zu irreversiblen Hirnschäden führen. In den USA wurde nun erstmals ein Neugeborenes mit einer Gentherapie behandelt. Das Besondere: Die Entwicklung der personalisierten Base-Editing-Methode dauerte nur sieben Monate.






![Die Schilddrüse tickt in jedem Lebensalter anders Porträts: [M] Feldkamp; Luster | Hirn: grandeduc / stock.adobe.com](/Bilder/Portraets-M-Feldkamp-Luster-Hirn-grandeduc-stockadobecom-235723.jpg)



