HIV als Basis der Gentherapie für Kinder

Acht Kleinkinder mit Schwerer Kombinierter Immunschwäche (SCID) sind mit einem HIV-basierten Lentivirus geheilt worden.

Die Kinder, die mit keinem oder schwachem Immunsystem geboren wurden, haben nach der Gentherapie nun ein voll funktionsfähiges Immunsystem, schreiben USWissenschaftler um Dr. Ewelina Mamcarz vom St. Jude Kinderkrankenhaus in Memphis (NEJM 2019; 380:1525-1534).

Kinder mit SCID müssen üblicherweise in vollständig steriler Umgebung in Plastikkammern leben.

Für die Gentherapie wurde das Knochenmark der Kinder gesammelt, der ursächliche Gendefekt korrigiert und mittels eines veränderten HI-Virus in das Genom der Kinder eingebaut. (mmr)