Einsatz im Körper

Mediziner testen erste Gen-Therapie mit Gen-Schere

Zinkfinger-Nukleasen erstmals im Einsatz am lebenden Objekt: Ein Patient erhält jetzt eine Therapie mit der Gen-Schere.

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Brian Madeux im November in der UCSF-Klinik: Als Erster erhält der 44-Jährige eine Gen-Therapie per Gen-Schere.

Brian Madeux im November in der UCSF-Klinik: Als Erster erhält der 44-Jährige eine Gen-Therapie per Gen-Schere.

© Eric Risberg / picture alliance / AP Images

OAKLAND. US-Forscher testen erstmals weltweit eine Gen-Therapie mit Zinkfinger-Nukleasen, bei der Gen-Scheren direkt im Körper des Patienten zum Einsatz kommen. Diese Werkzeuge sollen ein Korrektur-Gen an genau die passende Stelle im Genom eines an Morbus Hunter erkrankten Mannes einsetzen, berichtete das UCSF Benioff Children's Hospital am Mittwoch in Oakland.

Menschen mit der seltenen Stoffwechselerkrankung Morbus Hunter fehlt ein Gen, das ein Enzym zum Verarbeiten bestimmter Kohlenhydrate herstellt. Diese sammeln sich deshalb in den Zellen an und verursachen vielfache Schäden.

Infusion mit Bauanleitung

Brian Madeux (44) erhielt letzten Montag als erster eine solche Infusion: Unschädlich gemachte Viren transportieren die Bauanleitungen sowohl für die Genscheren als auch für das fehlende Gen. In der Leber des Patienten sollen die Zellen diese Bauanleitungen umsetzen und sowohl die Scheren als auch das fehlenden Gen herstellen.

Der Einsatz von Zinkfinger-Nukleasen zur Gentherapie ist älter und komplizierter als der von CRISPR-Cas9, der zuletzt oft von Medien aufgegriffen wurde.

Läuft alles nach Plan, wird das Gen milliardenfach in das Erbgut eingebaut und das bislang fehlende Enzym gebildet. "Das Gen wird Teil der DNA und bleibt das auch für den Rest des Lebens", sagte Dr. Sandy Macrae der BBC. Sie ist Präsidentin eines kalifornischen Unternehmens, welches die Therapie per Genschere gerade für mehrere Krankheiten testet. Das bedeute aber auch, dass mögliche Fehler in der DNA nicht korrigiert werden können.

Ergebnisse nach drei Monaten

"Wir sind sehr stolz, bei dieser wegweisenden Studie mitzumachen", sagte derweil der behandelnde Arzt von Madeux, Paul Harmatz. Madeux selbst erzählt: "Ich habe jede Sekunde des Tages Schmerzen. Ich dachte, ich würde nicht länger als bis Anfang 20 leben". Laut BBC ist er letztes Jahr fast an einer Bronchitis und Lungenentzündung gestorben.

Es reiche für die Behandlung von Morbus Hunter ein Prozent der Leberzellen zu korrigieren, so Harmart zur BBC. Etwa nach drei Monaten werden Tests zeigen, ob die Therapie angeschlagen hat. (ajo)

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