Paul-Martini-Preis für Gentherapie bei Immunkrankheit
WIESBADEN (eb). Für die Entwicklung einer Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom, einem erblichen Immundefekt, wurden die Pädiater Privatdozent Kaan Boztug aus Wien und Professor Christoph Klein aus München mit dem Paul-Martini-Preis geehrt.
Der mit 25.000 Euro dotierte Preis wird jährlich von der Paul-Martini-Stiftung für herausragende Leistungen in der klinisch-therapeutischen Arzneimittelforschung verliehen.
In der Gentherapie-Studie wurde das erste klinische Studienprotokoll zur Gentherapie bei dem Syndrom entwickelt und angewendet: Zwei Jungen erhielten autologe hämatopoetische Stammzellen, die zuvor mit einem intakten Gen für das Wiskott-Aldrich-Protein modifiziert worden waren (NEJM 2010; 363: 1918).
Dies führte zur weitgehenden Normalisierung wichtiger Komponenten des Immunsystems und einer deutlichen Verbesserung des klinischen Bildes, die über 2,5 Jahre dokumentiert werden konnte.
Seither wurden mit der gleichen Methode acht weitere Patienten behandelt. Bei sieben von ihnen wurde eine andauernde Besserung der klinischen Symptome beobachtet; bei einem Patienten reichte die Zahl der übertragenen Zellen nicht aus.
