Paul-Martini-Preis für Gentherapie bei Immunkrankheit

Veröffentlicht:

WIESBADEN (eb). Für die Entwicklung einer Gentherapie für das Wiskott-Aldrich-Syndrom, einem erblichen Immundefekt, wurden die Pädiater Privatdozent Kaan Boztug aus Wien und Professor Christoph Klein aus München mit dem Paul-Martini-Preis geehrt.

Der mit 25.000 Euro dotierte Preis wird jährlich von der Paul-Martini-Stiftung für herausragende Leistungen in der klinisch-therapeutischen Arzneimittelforschung verliehen.

In der Gentherapie-Studie wurde das erste klinische Studienprotokoll zur Gentherapie bei dem Syndrom entwickelt und angewendet: Zwei Jungen erhielten autologe hämatopoetische Stammzellen, die zuvor mit einem intakten Gen für das Wiskott-Aldrich-Protein modifiziert worden waren (NEJM 2010; 363: 1918).

Dies führte zur weitgehenden Normalisierung wichtiger Komponenten des Immunsystems und einer deutlichen Verbesserung des klinischen Bildes, die über 2,5 Jahre dokumentiert werden konnte.

Seither wurden mit der gleichen Methode acht weitere Patienten behandelt. Bei sieben von ihnen wurde eine andauernde Besserung der klinischen Symptome beobachtet; bei einem Patienten reichte die Zahl der übertragenen Zellen nicht aus.

Mehr zum Thema

Patienten mit Verdacht auf beruflich bedingte Hautkrankheiten

BK 5101: Rechtsänderung könnte Berufsdermatologie beflügeln

Außerklinische Beatmung

Folgen, Chancen und Risiken des IPREG

Kommentare
Sie müssen angemeldet sein, um einen Kommentar verfassen zu können.
Vorteile des Logins

Über unser kostenloses Login erhalten Ärzte und Ärztinnen sowie andere Mitarbeiter der Gesundheitsbranche Zugriff auf mehr Hintergründe, Interviews und Praxis-Tipps.

Jetzt anmelden »Kostenlos registrieren »

Die Newsletter der Ärzte Zeitung

» kostenlos und direkt in Ihr Postfach

Am Morgen: Ihr individueller Themenmix

Zum Feierabend: das tagesaktuelle Telegramm

Newsletter bestellen »

Top-Meldungen
Was aus dem Salzstreuer kommt, ist nicht egal. Salz ist nicht gleich Salz. Herz und Gefäße profitieren von einem hohen Anteil Kaliumchlorid.

© Daniel Vincek / stock.adobe.com

Review und Metaanalyse

Viel Kaliumchlorid im Salz bringt Vorteile für Herz und Gefäße

Zwischen kardiovaskulären Erkrankungen und psychischen Störungen gibt es Zusammenhänge. Welche das sind, wird derzeit erforscht.

© paul_craft / stock.adobe.com

Kardio- und Neurologie

Bei frisch diagnostizierten Herzpatienten auf die Psyche achten!

Bundesweit soll es weiterhin eine Maskenpflicht in Bus, Bahn und Flugzeug geben, so sieht es der Entwurf des neuen Infektionsschutzgesetzes vor.

© Daniel Kubirski / picture alliance

Geplante Novelle

Infektionsschutz: Kakofonie der Änderungswünsche