Die Bundesregierung setze sich in puncto Orphan Drugs für eine ausgewogene Balance zwischen Anreizen und Finanzierbarkeit ein, heißt es in einer Antwort auf eine Anfrage der AfD.
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Tofersen (Qalsody™) von Biogen ist das erste Antisense-Oligonukleotid zur Behandlung einer genetischen Form der Amyotrophen Lateralsklerose. Studiendaten weisen auf eine Verlangsamung der Krankheitsprogression hin.
Das ADC Mirvetuximab Soravtansin bekommt vom Gemeinsamen Bundesausschuss den Stempel „beträchtlicher Zusatznutzen“. Zudem wird der mRNA-Impfstoff gegen RSV in den Leistungskatalog aufgenommen.
Pegzilarginase (Loargys) von Immedica Pharma ist eine Enzymtherapie zur Behandlung der angeborenen Arginase-1-Defizienz (auch als Hyperargininämie bekannt) mit rekombinanter humaner Arginase 1.
Bislang wurden über 6000 Seltene Krankheiten beschrieben. „Seltene“ sind nur selten, wenn sie isoliert betrachtet werden: In Deutschland sind rund vier Millionen Menschen von einer „Seltenen“ betroffen. In einer Podcast-Serie wird das Thema Seltene Erkrankungen umfassend beleuchtet.
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In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Wird zunächst keine körperliche Ursache gefunden, werden Patienten mit unerkannten oder seltenen Erkrankungen oft in die „Psychokiste“ gesteckt – mit weitreichenden Folgen für die Betroffenen.
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In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Seltene Erkrankungen erfordern oft einen hohen Laboreinsatz bis hin zu einer genetischen Diagnostik. Zuvor sollte jedoch bereits eine konkrete Verdachtsdiagnose bestehen.
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In Kooperation mit: Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG
Höhen- oder Sturzflug? – Wohin steuert unsere Gesundheitsversorgung und was bedeutet das für Patient:innen? Darüber diskutierten wir im Janssen Open House mit Mediziner:innen, Patient:innen und weiteren relevanten Akteur:innen aus dem Gesundheitswesen. Hier geht’s zum Video.
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In Kooperation mit: Janssen-Cilag GmbH
In besserer Digitalisierung schlummern riesige Chancen für die Gesundheitsversorgung in Deutschland. Zwei Gesetzesschwalben machen aber noch keinen bürokratiefreien Sommer.
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In Kooperation mit: Janssen-Cilag GmbH
Chronischer Hypoparathyreoidismus ist eine seltene endokrine Erkrankung, die durch eine eingeschränkte oder fehlende Funktion der Nebenschilddrüsen gekennzeichnet ist. Der Mangel an Parathormon führt zu Hypocalciämie, Hypercalciurie und Hyperphosphatämie.
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Mit freundlicher Unterstützung von:
Ascendis Pharma GmbH, Heidelberg
In der Medizin werden Therapien zunehmend stärker auf die individuellen molekularen und immunologischen Eigenschaften zugeschnitten. Dadurch verändern sich auch die Bedingungen für die Durchführung ...
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Roche Pharma AG, Grenzach-Wyhlen
Der Bedarf an neuen Therapieoptionen ist für Patientinnen und Patienten mit Morbus Pompe der späten Verlaufsform sehr hoch. Die EU-weite Zulassung der Zwei-Komponenten-Therapie mit Cipaglucosidase alfa und Miglustat ermöglicht erstmals eine Behandlung mit einem neuen Wirkansatz.
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Mit freundlicher Unterstützung von:
Amicus Therapeutics GmbH, München
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Seit Kurzem stehen in der EU zwei Impfstoffe gegen das Chikungunya-Virus zu Verfügung. Was bei der Anwendung beachtet werden sollte, legt die Deutsche Fachgesellschaft für Reisemedizin in ihren neuen Empfehlungen dar.
Subklinisches Vorhofflimmern stellt Ärzte vor die Frage: Muss antikoaguliert werden? Die Deutsche Gesellschaft für Kardiologie äußert sich dazu in einem Positionspapier.
Effiziente Versorgung durch Patientensteuerung: Was die Politik plant, das wird mancherorts längst gemacht. Im „ÄrzteTag“-Podcast geben Sebastian Klein und Dr. Jürgen Flohr vom Gesundheitsnetz Leipzig Auskunft, wie es gehen kann.
Dass eine nicht gut funktionierende Niere von einer Hydrierung profitiere, ist eine internistische Legende, die nicht totzukriegen ist. Doch inwiefern stimmt dies überhaupt?
Ist es tatsächlich nur ein gutartiger Knoten auf der Schilddrüse oder steckt da mehr dahinter? Dieses Jahr noch soll die neue Leitlinie zu Schilddrüsenknoten erscheinen. Erste Einblicke gab es beim BAM.
